Eloxx制药Eloxx Pharmaceuticals, Inc.(NASDAQ:ELOX)创立于1999年，总部位于美国马萨诸塞州Arlington，全职雇员10人，是一家处于临床阶段的生物制药公司，致力于在美国、以色列和澳大利亚开发小分子候选药物，旨在调节核糖体并促进由无义突变引起的早熟终止密码子的通读。
#Eloxx Pharmaceuticals
Eloxx Pharmaceuticals(ELOX)美股百科
Eloxx Pharmaceuticals是一家临床阶段的生物制药公司，依托自身技术平台的强大力量，开发新型的小分子基因疗法。Eloxx 的平台技术【TURBO-ZM™ and Ribosome Modulating Agents (RMAs) 和 Eukaryotic Ribosomal Selective Glycosides (ERSGs)】具有独特的优势，能够通过纠正两大类缺陷——即与众多罕见病相关的无义突变，以及驱动癌症发生的核糖体突变——从而彻底改变遗传性疾病的治疗格局。
Eloxx Pharmaceuticals正在开发 exaluren，这是一种具有真核细胞核糖体选择性的糖苷类药物。目前，exaluren 正处于 II 期临床试验阶段，用于治疗多种罕见肾脏疾病，包括伴有无义突变的 Alport 综合征、伴有无义突变的囊性纤维化，以及伴有无义突变的肾病型胱氨酸贮积症。此外，该药物还处于临床前研究阶段，拟用于治疗伴有无义突变的常染色体显性遗传性多囊肾病。
Eloxx Pharmaceuticals公司还与 Almirall, S.A. 建立了合作关系，共同开发并商业化 ZKN-013。ZKN-013 是一种口服核糖体调节剂，拟用于治疗多种罕见皮肤疾病，例如伴有无义突变的隐性营养不良型大疱性表皮松解症，以及伴有无义突变的交界型大疱性表皮松解症。
Eloxx Pharmaceuticals(ELOX)美股投资
参考资料：
| 行情 | 美股行情 | 内参 | 内部交易 |
|---|---|---|---|
| 百科 | 美股百科 | 股东 | 机构持股 |
| 财报 | 公司财报 | 期权 | 期权交易 |
| 官网 | 公司官网 | 预测 | 营收预期 |
1F
开发新型RNA调节候选药物（旨在成为真核核糖体选择性糖苷），旨在治疗罕见和超罕见的过早停止密码子疾病。过早终止密码子是点突变，其破坏来自信使RNA的蛋白质合成。因此，具有过早终止密码子疾病的患者已经减少或消除了带有等位基因的突变的蛋白质产生，这些遗传疾病中存在一些最严重的表型。这些过早终止密码子已在1,800多种罕见和极为罕见的疾病中被发现。
该项治疗开发的重点是通过使细胞质核糖体读取过早终止密码子以产生全长蛋白质来延长mRNA半衰期和增加蛋白质合成。Eloxx的主要研究产品候选药物ELX-02是一种小分子候选药物，旨在恢复全长功能蛋白的生产。ELX-02处于临床开发的早期阶段，侧重于囊性纤维化和胱氨酸病（目前已经完成 I 期临床试验）。ELX-02是一种未经任何全球监管机构批准的研究药物。
Eloxx的临床前候选产品库包括一个新的候选药物库，设计用于基于read-through潜力鉴定的真核核糖体选择性糖苷。Eloxx最近宣布了一项针对罕见眼部遗传疾病的新计划。