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Chiesi Global Rare Diseases e Protalix BioTherapeutics annunciano l’approvazione da parte della Commissione Europea per uno schema di somministrazione aggiuntivo ogni quattro settimane per Elfabrio® (pegunigalsidasi alfa)

Il regime approvato riduce il carico terapeutico per i pazienti idonei, le loro famiglie e il sistema sanitario, estendendo l’intervallo tra le infusioni da ogni due settimane a ogni quattro settimane per coloro che risultano stabili in terapia enzimatica sostitutiva (ERT).   A seguito di questa decisione — annunciata alla vigilia del Fabry Disease Awareness Month di aprile — Chiesi Global Rare Diseases collaborerà con i Paesi dell’Unione Europea per favorire un più ampio accesso al nuovo schema posologico a coloro che convivono con questa patologia.   PARMA (Italia) e CARMIEL (Israele) – 9 marzo 2026 – Chiesi Global Rare Diseases, business unit del Gruppo Chiesi creata per offrire soluzioni innovative alle persone che convivono con malattie rare, e Protalix BioTherapeutics, Inc. (NYSE American: PLX), azienda biofarmaceutica dedicata alla ricerca, sviluppo, produzione e commercializzazione di terapie innovative per patologie rare con significativo bisogno clinico, annunciano oggi che la Commissione Europea (CE) ha approvato il regime di somministrazione 2 mg/kg ogni quattro settimane (E4W) per pazienti adulti con malattia di Fabry stabili in terapia enzimatica sostitutiva (ERT), facendo seguito al parere positivo emesso dal Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA).   “L’approvazione da parte della Commissione Europea del regime di somministrazione 2 mg/kg ogni quattro settimane rappresenta un importante passo avanti per coloro che convivono con la malattia di Fabry e per le loro famiglie,” ha dichiarato Giacomo Chiesi, Executive Vice President, Chiesi Global Rare Diseases. “Poiché la malattia di Fabry richiede un trattamento per tutta la vita, la frequenza delle infusioni diventa inevitabilmente parte della quotidianità di pazienti e caregiver. Offrendo un’opzione che estende l’intervallo di somministrazione da due a quattro settimane per i pazienti idonei e stabilizzati in terapia enzimatica sostitutiva, vogliamo favorire una maggiore flessibilità e contribuire ad alleviare il carico complessivo del trattamento. Il nostro obiettivo è semplice ma significativo: permettere alle persone di dedicare meno tempo alla gestione della malattia e più tempo alla propria vita. Questo risultato riflette il nostro impegno verso un’innovazione che nasce dall’ascolto e dalla comprensione delle esperienze reali della comunità Fabry.”   “Nella malattia di Fabry, le decisioni terapeutiche a lungo termine devono conciliare la gestione clinica con le esigenze di una terapia continuativa,” ha affermato Prof. Aleš Linhart, DrSc, FESC. “L’approvazione del nuovo regime 2 mg/kg ogni quattro settimane offre un’ulteriore possibilità che può aiutare a ridurre il carico cumulativo della terapia per i pazienti idonei, mantenendo al contempo la continuità delle cure.”   “Questa approvazione amplia ulteriormente il panorama terapeutico per la malattia di Fabry nell’Unione Europea, introducendo un nuovo approccio posologico che può contribuire a migliorare la gestione a lungo termine della patologia,” ha dichiarato Dror Bashan, Presidente e CEO di Protalix BioTherapeutics. “Si tratta non solo di un avanzamento scientifico, ma anche di un impegno concreto a ottimizzare l’erogazione delle cure a supporto dei pazienti e dei sistemi sanitari.”   “Per molte persone che convivono con la malattia di Fabry, il trattamento rappresenta un impegno costante che incide su quasi ogni aspetto della vita quotidiana,” ha aggiunto Mary Pavlou, Presidente del Fabry International Network (FIN). “Questa approvazione consente di ridurre il numero delle infusioni, contribuendo a diminuire il carico complessivo del trattamento per pazienti e famiglie e permettendo loro di dedicare più tempo alla propria vita al di là del trattamento.”   L’approvazione della Commissione Europea si basa sui risultati dello studio BRIGHT (PB102F50), uno studio open-label di switch-over progettato per valutare la sicurezza, l’efficacia e la farmacocinetica del regime alternativo di pegunigalsidasi alfa 2 mg/kg ogni quattro settimane nell’arco di 52 settimane. Ulteriore supporto deriva dallo studio di estensione open-label CLI06657AA103 (ex PB102F51),   A seguito dell’approvazione del nuovo regime, Protalix riceverà da Chiesi un pagamento di 25 milioni di dollari legato al completamento di questo step del processo regolatorio.   Informazioni sulla malattia di Fabry  La malattia di Fabry è una patologia rara ereditaria dovuta a mutazioni del gene GLA, che determinano un deficit dell’enzima alfagalattosidasi A. Questo comporta l’accumulo di globotriaosilceramide (GL3) in vari organi e tessuti, interessando cuore, reni, pelle, sistema nervoso e altri organi.3 La malattia può causare affaticamento, dolore cronico, alterazioni gastrointestinali, ridotta capacità di sudorazione, progressiva insufficienza renale, complicanze cardiache e aumento del rischio di ictus.4    Colpisce uomini e donne e può manifestarsi dall’infanzia all’età adulta, spesso con diagnosi tardiva o errata. La diagnosi precoce e l’accesso tempestivo a trattamenti adeguati — come la terapia enzimatica sostitutiva o i chaperoni farmacologici — sono fondamentali per gestire i sintomi e rallentare la progressione della malattia.3    Gruppo Chiesi  Chiesi è un gruppo biofarmaceutico internazionale orientato alla ricerca che sviluppa e commercializza soluzioni terapeutiche innovative nel campo della salute respiratoria, delle malattie rare e delle cure specialistiche.      Per realizzare la propria missione di migliorare la qualità di vita delle persone, il Gruppo agisce in maniera responsabile non solo verso i pazienti, ma anche per le comunità in cui opera e per l’ambiente. Avendo adottato lo status giuridico di Società Benefit in Italia, negli Stati Uniti e in Francia, l’impegno di Chiesi a creare valore condiviso per la società nel suo complesso è legalmente vincolante, e al centro di ogni decisione aziendale. Come B Corp certificata dal 2019, Chiesi è parte di un movimento globale di aziende che rispettano alti standard di impatto sociale e ambientale. L’azienda ha l’obiettivo di raggiungere Zero Emissioni Nette di gas a effetto serra (GHG) entro il 2035.      Chiesi, che vanta 90 anni di esperienza, ha sede a Parma, con 31 filiali commerciali nel mondo, e conta oltre 7.500 collaboratori. Il Centro Ricerche di Parma collabora con altri sei importanti poli di R&S in Francia, Stati Uniti, Canada, Cina, Regno Unito, e Svezia.    Per maggiori informazioni: www.chiesi.com.    Chiesi Global Rare Diseases  Chiesi Global Rare Diseases è una business unit del Gruppo Chiesi nata per offrire terapie e soluzioni innovative alle persone affette da malattie rare. Come azienda familiare, il Gruppo Chiesi si impegna per creare un mondo in cui sia normale avere una terapia per tutte le malattie e agisce come una forza positiva, per la società e per il pianeta. L'obiettivo dell'unità Global Rare Diseases è quello di garantire la parità di accesso, in modo che il maggior numero possibile di persone possa vivere una vita più soddisfacente. Global Rare Diseases collabora con le comunità che si occupano di malattie rare in tutto il mondo, per dare voce alle persone non adeguatamente coperte dai sistemi sanitari.    Per maggiori informazioni, visitare il sito www.chiesirarediseases.com.    Protalix BioTherapeutics, Inc.    Protalix è un’azienda biofarmaceutica focalizzata sulla scoperta, lo sviluppo, la produzione e la commercializzazione di terapie innovative per le malattie rare. Protalix ha studiato, sviluppato e attualmente produce due terapie di sostituzione enzimatica oggi disponibili in molteplici mercati. Queste terapie sono proteine terapeutiche ricombinanti espresse attraverso il sistema proprietario di espressione in cellule vegetali ProCellEx®. ProCellEx è un sistema unico basato su cellule vegetali che consente a Protalix di produrre proteine ricombinanti su scala industriale senza alcuna esposizione a cellule di origine mammifera. Protalix è la prima azienda ad aver ottenuto l’approvazione della Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti per una proteina prodotta tramite un sistema di espressione cellulare vegetale in sospensione. Protalix ha concesso a Pfizer Inc. i diritti globali di sviluppo e commercializzazione di taliglucerase alfa, Elelyso®, per il trattamento della malattia di Gaucher, escluso il Brasile, dove Protalix mantiene tutti i diritti.    Protalix ha collaborato con Chiesi Farmaceutici S.p.A. per lo sviluppo e la commercializzazione globale di pegunigalsidasi alfa, approvata sia dalla FDA che dall’EMA nel maggio 2023. La pipeline di sviluppo di Protalix include, tra gli altri, due versioni proprietarie di proteine terapeutiche ricombinanti rivolte a mercati farmaceutici già affermati: PRX–115, una uricasi PEGilata ricombinante espressa in cellule vegetali per il trattamento della gotta non controllata; e PRX–119, una DNasi I a lunga durata d’azione espressa in cellule vegetali per il trattamento delle patologie correlate alle NETs.   Per ulteriori informazioni, visita www.protalix.com.    Protalix BioTherapeutics, Inc. Forward‑Looking Statements  Nella misura in cui le dichiarazioni contenute in questo comunicato stampa non siano strettamente di carattere storico, tutte tali dichiarazioni devono essere considerate come dichiarazioni previsionali e sono formulate ai sensi delle disposizioni di “safe harbor” previste dal Private Securities Litigation Reform Act del 1995. I termini “anticipare”, “credere”, “stimare”, “aspettarsi”, “potere”, “continuare”, “intendere”, “pianificare”, “potenziale”, “prevedere”, “proiettare” e altri termini o espressioni di significato simile hanno lo scopo di identificare dichiarazioni previsionali. Tali dichiarazioni previsionali sono soggette a rischi e incertezze, noti e ignoti, che potrebbero far sì che l’esperienza futura effettiva e i risultati differiscano in modo sostanziale da quanto dichiarato.   Queste dichiarazioni si basano sulle nostre attuali convinzioni e aspettative riguardo ai possibili risultati futuri. La scoperta e lo sviluppo di farmaci comportano un elevato livello di rischio e i risultati finali di uno studio clinico possono differire dai risultati preliminari dello stesso studio.   I fattori che potrebbero determinare differenze sostanziali includono, tra gli altri: il rischio che la Commissione Europea non approvi il parere positivo del CHMP che raccomanda l’approvazione del regime di dosaggio 2 mg/kg ogni quattro settimane (E4W) per pegunigalsidasi alfa negli adulti con malattia di Fabry; rischi legati alla commercializzazione di pegunigalsidasi alfa; rischi relativi all’accettazione del mercato, alla concorrenza, al rimborso e alle azioni regolatorie riguardanti pegunigalsidasi alfa, incluso quanto derivante dall’avvertenza in riquadro contenuta nell’approvazione FDA del prodotto; ritardi nell’approvazione o possibili rifiuti delle domande presentate alla FDA, all’EMA o ad altre autorità regolatorie competenti per i candidati terapeutici di Protalix, e altri rischi legati al processo di revisione; il rischio che i risultati degli studi clinici non supportino le affermazioni applicabili di sicurezza o efficacia; rischi relativi a modifiche ai dati preliminari, top-line o intermedi pubblicati; i rischi e le incertezze intrinseci nello sviluppo di piattaforme terapeutiche e prodotti del tipo da noi sviluppato; l’impatto dello sviluppo di terapie concorrenti e/o tecnologie alternative da parte di altre aziende; nonché rischi relativi a modifiche delle leggi, norme e regolamenti sanitari negli Stati Uniti o altrove; e altri fattori descritti nei documenti presentati da Protalix alla U.S. Securities and Exchange Commission.   Le dichiarazioni contenute in questo comunicato stampa sono valide esclusivamente alla data odierna e Protalix declina ogni obbligo di aggiornare tali informazioni, salvo quanto richiesto dalla legge.      Chiesi Media Contact   Chiara Travagin Head of Global Communications, Rare E-mail: c.travagin@chiesi.com Anna Bonisoli Alquati Head of Global External Communications E-mail: mediarelations@chiesi.com   References   Holida, M, et al., (2024). A phase III, open-label clinical trial evaluating pegunigalsidasi alfa administered every 4 weeks in adults with Fabry disease previously treated with other enzyme. Journal of Inherited Metabolic Disease. doi:10.1002/jimd.12795.    Bernat et al., (2025). Extending the interval between pegunigalsidasi alfa infusions in patients with Fabry disease: five-year interim results from the ongoing BRIGHT51 study Abstract presented at ICIEM Congress 2025.   Mehta, A., & Hughes, D. A. (2024). Fabry disease. In M. P. Adam, S. Bick, G. M. Mirzaa, et al. (Eds.), GeneReviews®. University of Washington, Seattle.   Cleveland Clinic. (2025, October 9). Fabry disease: Symptoms & causes.  

Chiesi e Bespak collaborano per avanzare nella produzione di inalatori a emissioni ridotte di carbonio in un sito produttivo nel Regno Unito

Punti salienti: L’accordo si basa sulla collaborazione già esistente tra Chiesi e Bespak, rafforzando una relazione consolidata mentre Chiesi è impegnata nell’evoluzione di un portafoglio di inalatori a formulazione extrafine a ridotta impronta carbonica[1], garantendo ai pazienti continuità terapeutica e riducendo al contempo le emissioni. La leadership di Bespak nella produzione di inalatori con propellente a basso GWP (Global Warming Potential), insieme alla significativa espansione del sito di Holmes Chapel (nel Regno Unito), contribuisce a rafforzare la resilienza della catena di approvvigionamento globale di Chiesi. La partnership è in linea con gli impegni climatici, su basi scientifiche, di entrambe le aziende.   Parma (Italia) e Holmes Chapel (Regno Unito), 11 marzo 2026 – Chiesi, azienda biofarmaceutica internazionale orientata alla ricerca e certificata B Corp, e Bespak, azienda attiva nello sviluppo e nella produzione farmaceutica conto terzi (Contract Development and Manufacturing Organization – CDMO), specializzata nei sistemi di inalazione e focalizzata sulla somministrazione di farmaci per via polmonare e nasale, annunciano oggi l’ampliamento della loro storica collaborazione: previsto nel sito Bespak di Holmes Chapel, nel Regno Unito un aumento della capacità produttiva di inalatori pressurizzati predosati (pMDI) a supporto della prossima fase del programma Carbon Minimal Inhaler (CMI: inalatore a ridotta impronta carbonica) di Chiesi.   Sulla base di una collaborazione consolidata nel tempo, l’accordo riflette una visione strategica condivisa di lungo periodo: rendere disponibili su larga scala terapie inalatorie a minore impatto carbonico attraverso il programma CMI, senza compromettere la libertà di scelta clinica né la continuità di cura per i pazienti. Entrambe le aziende sono impegnate ad affrontare la sfida del cambiamento climatico attraverso azioni misurabili e fondate su basi scientifiche. L’obiettivo di Chiesi di raggiungere il traguardo Net Zero entro il 2035 e la roadmap di decarbonizzazione validata di Bespak rafforzano una partnership basata su principi condivisi di sostenibilità.   Maria Paola Chiesi, Vicepresidente del Gruppo Chiesi, ha dichiarato: «In Chiesi, la sostenibilità non è un elemento accessorio, ma un impegno che orienta le nostre scelte strategiche. Sappiamo che gli inalatori rappresentano terapie essenziali e che l’impatto ambientale ad essi associato deve essere affrontato senza trasferire il peso di questa transizione sui pazienti. La partnership con Bespak rafforza il nostro impegno a ridurre le emissioni lungo l’intera catena del valore, salvaguardando al contempo accesso alle terapie, qualità e fiducia. Azione per il clima e tutela dei pazienti devono progredire insieme».   Per rispondere alle esigenze dei pazienti e ridurre l’impatto ambientale, Chiesi sta lavorando per diventare l’unica azienda a offrire un portafoglio di inalatori a ridotta impronta carbonica con formulazione extrafine, che includa sia inalatori a polvere secca (Dry-Powder Inhaler - DPI) sia inalatori pressurizzati predosati (Pressurized Metered Dose inhaler - pMDI) con propellente di nuova generazione. Il programma CMI di Chiesi è progettato per ridurre in modo significativo l’impronta di carbonio dei pMDI — fino al 90% — grazie alla transizione verso un propellente di nuova generazione con basso potenziale di riscaldamento globale (Global Warming Potential - GWP), mantenendo al contempo l’equivalenza terapeutica e la familiarità del dispositivo per i pazienti. Il rafforzamento della partnership con Bespak aggiunge capacità produttiva su scala industriale e maggiore resilienza al percorso intrapreso da Chiesi, sostenendo una transizione graduale e responsabile.   L’ampliamento della collaborazione rafforza ulteriormente la posizione di Bespak nella transizione globale del settore verso propellenti di nuova generazione a basso GWP e consolida il sito di Holmes Chapel come hub produttivo specializzato per i pMDI all’interno della catena di fornitura farmaceutica globale. Situato nella regione nord-occidentale del Regno Unito, polo di ricerca, sviluppo e produzione nel campo dell’inalazione, questo impianto contribuisce a creare competenze ad alto valore, capacità tecniche avanzate e investimenti di lungo periodo nella produzione sostenibile di farmaci, a beneficio dei pazienti e dei sistemi sanitari di tutto il mondo.   Giuseppe Accogli, CEO del Gruppo Chiesi, commenta: «Questo accordo rafforza una partnership già consolidata con Bespak e rappresenta un esempio concreto di come traduciamo la nostra ambizione in azione. Collaborando con partner di fiducia lungo la nostra catena del valore, possiamo portare innovazione sostenibile su larga scala, garantendo al contempo ai pazienti l’accesso alle terapie di cui hanno bisogno».   Chris Hirst, CEO di Bespak CEO, ha aggiunto: «La collaborazione con Chiesi si è sviluppata nel tempo attorno a un impegno condiviso per la sicurezza dei pazienti, l’eccellenza tecnica e la sostenibilità. Rafforzando ulteriormente questa partnership acceleriamo la transizione verso pMDI a basse emissioni di carbonio e consolidiamo il ruolo del Regno Unito come centro di eccellenza per la produzione di inalatori sostenibili.     Questo posizionamento è riconosciuto dall’intero settore e ha portato alla scelta del nostro sito di Holmes Chapel come fonte di approvvigionamento da parte di importanti aziende come Chiesi, rafforzando il nostro ruolo di partner strategico della supply chain per inalatori con propellenti di nuova generazione e terapie innovative somministrate per via nasale».   **** GRUPPO CHIESI Chiesi è un gruppo biofarmaceutico internazionale orientato alla ricerca che sviluppa e commercializza soluzioni terapeutiche innovative nel campo della salute respiratoria, delle malattie rare e delle cure specialistiche. Per realizzare la propria missione di migliorare la qualità di vita delle persone, il Gruppo agisce in maniera responsabile non solo verso i pazienti, ma anche per le comunità in cui opera e per l’ambiente. Avendo adottato lo status giuridico di Società Benefit in Italia, negli Stati Uniti, in Francia e in Colombia, l’impegno di Chiesi a creare valore condiviso per la società nel suo complesso è legalmente vincolante, e al centro di ogni decisione aziendale. Come B Corp certificata dal 2019, Chiesi è parte di un movimento globale di aziende che rispettano alti standard di impatto sociale e ambientale. L’azienda ha l’obiettivo di raggiungere Zero Emissioni Nette di gas a effetto serra (GHG) entro il 2035. Chiesi, che vanta 90 anni di esperienza, ha sede a Parma, con 31 filiali commerciali nel mondo, e conta oltre 7.500 collaboratori. Il Centro Ricerche di Parma collabora con altri sei importanti poli di R&S in Francia, Stati Uniti, Canada, Cina, Regno Unito, e Svezia. Per maggiori informazioni: www.chiesi.com   BESPAK Bespak è una CDMO (Contract Development and Manufacturing Organization) specializzata nei sistemi di inalazione, focalizzata sulla somministrazione di farmaci per via polmonare e nasale. Bespak, che gode della fiducia delle principali aziende farmaceutiche mondiali, offre capacità end-to-end nello sviluppo di prodotto, nella fornitura clinica e nella produzione commerciale di terapie inalatorie per la distribuzione globale. Con sede centrale a Holmes Chapel, Regno Unito, e siti produttivi specialistici a Holmes Chapel e King’s Lynn, Regno Unito, Bespak sviluppa e fornisce prodotti pMDI (inalatori pressurizzati predosati), valvole e attuatori, dispositivi complessi per inalatori a polvere secca (DPI), prodotti e dispositivi nasali, e supporta tecnologie emergenti per inalazione, inclusi innovativi sistemi a nebulizzazione dolce (soft mist). La sostenibilità è alla base di ogni fase delle attività e dell’innovazione di Bespak. L’azienda ha adottato misure chiare e misurabili per allinearsi agli Obiettivi di Sviluppo Sostenibile (SDGs) delle Nazioni Unite, è firmataria del Global Compact delle Nazioni Unite (UNGC) e ha definito obiettivi approvati Net Zero e di emissioni di gruppo a breve termine in collaborazione con la Science Based Targets initiative (SBTi). Attraverso collaborazione e investimenti mirati, Bespak accelera la transizione dell’industria verso farmaci inalatori più sostenibili. Forte di una lunga esperienza nei sistemi di inalazione e pronta per il futuro, Bespak è un partner di innovazione a lungo termine, capace di creare un impatto duraturo per pazienti e pianeta. Per maggiori informazioni: https://bespak.com/ ***** PRESS INFO Per Gruppo Chiesi:   Anna Bonisoli Alquati, Head of Global External Communications, mediarelations@chiesi.com Davide Paterlini, Global External Communications Senior Manager, d.paterlini@chiesi.com   [1] In un numero limitato di Paesi, tra cui il Regno Unito, saranno resi disponibili in CMI alcuni prodotti in una formulazione non extrafine.

Rilasciati i risultati principali dello studio di Fase 3 PROSERA su seralutinib nell’ipertensione arteriosa polmonare (PAH)

Gossamer Bio ha rilasciato oggi i risultati principali dello studio clinico di Fase 3 PROSERA, che ha valutato seralutinib, terapia inalatoria sperimentale, in persone con ipertensione arteriosa polmonare (PAH). Gossamer Bio e Chiesi stanno sviluppando congiuntamente seralutinib nell’ambito di un accordo di collaborazione globale.   Il comunicato stampa di Gossamer Bio è disponibile qui.   Chiesi sta collaborando con Gossamer Bio per analizzare tutti i dati dello studio sulla PAH e delineare i prossimi passi.   Chiesi desidera ringraziare tutti i pazienti, gli sperimentatori e i team clinici coinvolti nello studio PROSERA per l’impegno e la collaborazione durante tutto il programma: la loro dedizione e il loro contributo sono stati fondamentali per la conduzione di questo studio clinico globale.

Chiesi Global Rare Diseases e Protalix BioTherapeutics ricevono parere positivo dal CHMP per uno schema di somministrazione aggiuntivo ogni quattro settimane per Elfabrio® (pegunigalsidasi alfa) nell’Unione Europea

Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) emette un parere positivo a seguito della procedura di riesame. Il dossier passa ora alla valutazione della Commissione Europea (CE), con una decisione attesa entro marzo 2026. Se approvato, questo nuovo schema terapeutico potrà ridurre in modo significativo il carico per i pazienti idonei, per le loro famiglie e per il sistema sanitario, eliminando la necessità di recarsi in ospedale ogni due settimane. PARMA, Italia e CARMIEL, Israele – 30 gennaio 2026 – Chiesi Global Rare Diseases, business unit del Gruppo Chiesi creata per offrire soluzioni innovative alle persone che convivono con malattie rare, e Protalix BioTherapeutics, Inc. (NYSE American: PLX), azienda biofarmaceutica dedicata alla ricerca, sviluppo, produzione e commercializzazione di terapie innovative per patologie rare con significativo bisogno clinico, annunciano oggi un importante aggiornamento relativo a pegunigalsidasi alfa. Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha emesso un parere positivo raccomandando l’approvazione del regime di somministrazione 2 mg/kg ogni quattro settimane (E4W) per pazienti adulti con malattia di Fabry stabili in terapia enzimatica sostitutiva (ERT). Questo parere positivo segue il riesame della richiesta relativa al nuovo schema posologico presentata dall’azienda. “È un privilegio poter offrire alla comunità Fabry un’opzione terapeutica efficace e ben tollerata, e siamo entusiasti che il parere positivo del CHMP in merito ad un regime di somministrazione ogni quattro settimane rappresenti un passo avanti verso la riduzione del carico terapeutico associato a questa patologia”, ha dichiarato Giacomo Chiesi, Executive Vice President, Chiesi Global Rare Diseases. “La nostra mission è migliorare le terapie sulla base dei reali bisogni delle persone, affinché possano accedere non solo alla cura più adeguata, ma anche a un trattamento che si integri con la loro vita. Estendere l’intervallo tra le infusioni permette alle persone di concentrarsi su ciò che conta davvero: vivere la propria quotidianità.” “Ampliare la gamma delle opzioni terapeutiche è fondamentale per rispondere meglio alle esigenze delle persone con malattia di Fabry,” ha affermato Prof. Aleš Linhart, DrSc, FESC. “Oltre a garantire un adeguato controllo della patologia, un intervallo di somministrazione più lungo tiene conto delle preferenze dei pazienti e contribuisce a ridurre l’impatto della terapia sulle attività quotidiane.” “Il parere positivo del CHMP rappresenta una conferma ulteriore dell’impegno di Protalix nel far progredire le terapie per la comunità Fabry. Insieme a Chiesi, siamo profondamente grati ai pazienti, agli sperimentatori e agli operatori sanitari che hanno partecipato ai nostri programmi clinici”, ha dichiarato Dror Bashan, Presidente e CEO di Protalix. “Questo risultato sottolinea la solidità della nostra pipeline e della piattaforma produttiva proprietaria ProCellEx®, sviluppata grazie a molti anni di ricerca rigorosa e progressi clinici.” “Il parere positivo del CHMP sul regime ogni quattro settimane riconosce l’importanza di ridurre il carico terapeutico per le persone che convivono con la malattia di Fabry e per le loro famiglie,” ha dichiarato Mary Pavlou, Presidente della Fabry International Network (FIN). “Allungare l’intervallo tra le infusioni consente di conciliare meglio la terapia con le esigenze di vita quotidiana, comprese quelle lavorative, scolastiche e familiari. È un passo che riflette una cura più sostenibile e rispettosa delle priorità delle persone.” Il parere del CHMP si basa sui risultati dello studio BRIGHT (PB102F50), uno studio open-label di switch-over progettato per valutare sicurezza, efficacia e farmacocinetica (PK) del regime di somministrazione 2 mg/kg E4W nell’arco di 52 settimane.1 Ulteriore supporto deriva dallo studio di estensione open-label CLI06657AA103 (ex PB102F51), con un’esposizione mediana di quasi 6 anni,2 e da aggiornamenti del modello di farmacocinetica di popolazione (PopPK) e analisi esposizione-risposta, basati su dati provenienti da diversi studi clinici. In caso di approvazione da parte della Commissione Europea, Protalix riceverà da Chiesi un pagamento di 25 milioni di dollari legato al completamento di questo step del processo regolatorio. Informazioni sulla malattia di Fabry La malattia di Fabry è una patologia rara ereditaria dovuta a mutazioni del gene GLA, che determinano un deficit dell’enzima alfa‑galattosidasi A. Questo comporta l’accumulo di globotriaosilceramide (GL3) in vari organi e tessuti, interessando cuore, reni, pelle, sistema nervoso e altri organi.3La malattia può causare affaticamento, dolore cronico, alterazioni gastrointestinali, ridotta capacità di sudorazione, progressiva insufficienza renale, complicanze cardiache e aumento del rischio di ictus.4 Colpisce uomini e donne e può manifestarsi dall’infanzia all’età adulta, spesso con diagnosi tardiva o errata. La diagnosi precoce e l’accesso tempestivo a trattamenti adeguati — come la terapia enzimatica sostitutiva o i chaperoni farmacologici — sono fondamentali per gestire i sintomi e rallentare la progressione della malattia.3 Gruppo Chiesi Chiesi è un gruppo biofarmaceutico internazionale orientato alla ricerca che sviluppa e commercializza soluzioni terapeutiche innovative nel campo della salute respiratoria, delle malattie rare e delle cure specialistiche. Per realizzare la propria missione di migliorare la qualità di vita delle persone, il Gruppo agisce in maniera responsabile non solo verso i pazienti, ma anche per le comunità in cui opera e per l’ambiente. Avendo adottato lo status giuridico di Società Benefit in Italia, negli Stati Uniti e in Francia, l’impegno di Chiesi a creare valore condiviso per la società nel suo complesso è legalmente vincolante, e al centro di ogni decisione aziendale. Come B Corp certificata dal 2019, Chiesi è parte di un movimento globale di aziende che rispettano alti standard di impatto sociale e ambientale. L’azienda ha l’obiettivo di raggiungere Zero Emissioni Nette di gas a effetto serra (GHG) entro il 2035. Chiesi, che vanta 90 anni di esperienza, ha sede a Parma, con 31 filiali commerciali nel mondo, e conta oltre 7.500 collaboratori. Il Centro Ricerche di Parma collabora con altri sei importanti poli di R&S in Francia, Stati Uniti, Canada, Cina, Regno Unito, e Svezia. Per maggiori informazioni: www.chiesi.com. Chiesi Global Rare Diseases Chiesi Global Rare Diseases è una business unit del Gruppo Chiesi nata per offrire terapie e soluzioni innovative alle persone affette da malattie rare. Come azienda familiare, il Gruppo Chiesi si impegna per creare un mondo in cui sia normale avere una terapia per tutte le malattie e agisce come una forza positiva, per la società e per il pianeta. L'obiettivo dell'unità Global Rare Diseases è quello di garantire la parità di accesso, in modo che il maggior numero possibile di persone possa vivere una vita più soddisfacente. Global Rare Diseases collabora con le comunità che si occupano di malattie rare in tutto il mondo, per dare voce alle persone non adeguatamente coperte dai sistemi sanitari. Per maggiori informazioni, visitare il sito www.chiesirarediseases.com. Protalix BioTherapeutics, Inc. Protalix è un’azienda biofarmaceutica focalizzata sulla scoperta, lo sviluppo, la produzione e la commercializzazione di terapie innovative per le malattie rare. Protalix ha studiato, sviluppato e attualmente produce due terapie di sostituzione enzimatica oggi disponibili in molteplici mercati. Queste terapie sono proteine terapeutiche ricombinanti espresse attraverso il sistema proprietario di espressione in cellule vegetali ProCellEx®. ProCellEx è un sistema unico basato su cellule vegetali che consente a Protalix di produrre proteine ricombinanti su scala industriale senza alcuna esposizione a cellule di origine mammifera. Protalix è la prima azienda ad aver ottenuto l’approvazione della Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti per una proteina prodotta tramite un sistema di espressione cellulare vegetale in sospensione. Protalix ha concesso a Pfizer Inc. i diritti globali di sviluppo e commercializzazione di taliglucerase alfa, Elelyso®, per il trattamento della malattia di Gaucher, escluso il Brasile, dove Protalix mantiene tutti i diritti. Protalix ha collaborato con Chiesi Farmaceutici S.p.A. per lo sviluppo e la commercializzazione globale di pegunigalsidasi alfa, approvata sia dalla FDA che dall’EMA nel maggio 2023. La pipeline di sviluppo di Protalix include, tra gli altri, due versioni proprietarie di proteine terapeutiche ricombinanti rivolte a mercati farmaceutici già affermati: PRX–115, una uricasi PEGilata ricombinante espressa in cellule vegetali per il trattamento della gotta non controllata; e PRX–119, una DNasi I a lunga durata d’azione espressa in cellule vegetali per il trattamento delle patologie correlate alle NETs. Per ulteriori informazioni, visita www.protalix.com. Protalix BioTherapeutics, Inc. Forward‑Looking Statements Nella misura in cui le dichiarazioni contenute in questo comunicato stampa non siano strettamente di carattere storico, tutte tali dichiarazioni devono essere considerate come dichiarazioni previsionali e sono formulate ai sensi delle disposizioni di “safe harbor” previste dal Private Securities Litigation Reform Act del 1995. I termini “anticipare”, “credere”, “stimare”, “aspettarsi”, “potere”, “continuare”, “intendere”, “pianificare”, “potenziale”, “prevedere”, “proiettare” e altri termini o espressioni di significato simile hanno lo scopo di identificare dichiarazioni previsionali. Tali dichiarazioni previsionali sono soggette a rischi e incertezze, noti e ignoti, che potrebbero far sì che l’esperienza futura effettiva e i risultati differiscano in modo sostanziale da quanto dichiarato. Queste dichiarazioni si basano sulle nostre attuali convinzioni e aspettative riguardo ai possibili risultati futuri. La scoperta e lo sviluppo di farmaci comportano un elevato livello di rischio e i risultati finali di uno studio clinico possono differire dai risultati preliminari dello stesso studio. I fattori che potrebbero determinare differenze sostanziali includono, tra gli altri: il rischio che la Commissione Europea non approvi il parere positivo del CHMP che raccomanda l’approvazione del regime di dosaggio 2 mg/kg ogni quattro settimane (E4W) per pegunigalsidasi alfa negli adulti con malattia di Fabry; rischi legati alla commercializzazione di pegunigalsidasi alfa; rischi relativi all’accettazione del mercato, alla concorrenza, al rimborso e alle azioni regolatorie riguardanti pegunigalsidasi alfa, incluso quanto derivante dall’avvertenza in riquadro contenuta nell’approvazione FDA del prodotto; ritardi nell’approvazione o possibili rifiuti delle domande presentate alla FDA, all’EMA o ad altre autorità regolatorie competenti per i candidati terapeutici di Protalix, e altri rischi legati al processo di revisione; il rischio che i risultati degli studi clinici non supportino le affermazioni applicabili di sicurezza o efficacia; rischi relativi a modifiche ai dati preliminari, top-line o intermedi pubblicati; i rischi e le incertezze intrinseci nello sviluppo di piattaforme terapeutiche e prodotti del tipo da noi sviluppato; l’impatto dello sviluppo di terapie concorrenti e/o tecnologie alternative da parte di altre aziende; nonché rischi relativi a modifiche delle leggi, norme e regolamenti sanitari negli Stati Uniti o altrove; e altri fattori descritti nei documenti presentati da Protalix alla U.S. Securities and Exchange Commission. Le dichiarazioni contenute in questo comunicato stampa sono valide esclusivamente alla data odierna e Protalix declina ogni obbligo di aggiornare tali informazioni, salvo quanto richiesto dalla legge. Chiesi Media Contact Chiara Travagin Head of Global Communications, Rare e-mail: c.travagin@chiesi.com Anna Bonisoli Alquati Head of Global External Communications: mediarelations@chiesi.com References  Holida, M, et al., (2024). A phase III, open-label clinical trial evaluating pegunigalsidase alfa administered every 4 weeks in adults with Fabry disease previously treated with other enzyme. Journal of Inherited Metabolic Disease. doi:10.1002/jimd.12795. Bernat et al., (2025). Extending the interval between pegunigalsidase alfa infusions in patients with Fabry disease: five-year interim results from the ongoing BRIGHT51 study Abstract presented at ICIEM Congress 2025. Mehta, A., & Hughes, D. A. (2024). Fabry disease. In M. P. Adam, S. Bick, G. M. Mirzaa, et al. (Eds.), GeneReviews®. University of Washington, Seattle. Cleveland Clinic. (2025, October 9). Fabry disease: Symptoms & causes.

Nuovo traguardo per Chiesi: sottomissione all’MHRA del nostro primo inalatore con minimo impatto carbonico (CMI)

Parma, Italia – 18 dicembre 2025   Chiesi annuncia di aver presentato alla “Medicines and Healthcare products Regulatory Agency” (MHRA) della Gran Bretagna, la domanda di autorizzazione per l’inalatore pressurizzato predosato (pMDI) Carbon Minimal contenente beclometasone nelle dosi da 100 mcg e 200 mcg.   Questa sottomissione rientra nel programma “Carbon Minimal Inhaler”, sviluppato per ridurre l’impatto ambientale degli inalatori pMDI grazie all’utilizzo di HFA-152a, un propellente di nuova generazione con potenziale di riscaldamento globale significativamente inferiore. Il programma punta a ridurre l’impronta di carbonio degli inalatori predosati di Chiesi fino al 90%, garantendo al contempo i più elevati standard di sicurezza ed efficacia. Inoltre, si prefigge di assicurare una transizione senza impatto sui pazienti, coniugando continuità terapeutica e sostenibilità.   In qualità di azienda certificata B Corp, Chiesi è impegnata a offrire soluzioni terapeutiche che generino valore per i pazienti e per il pianeta, sostenendo il nostro obiettivo di raggiungere la neutralità carbonica entro il 2035.   Scopri come stiamo trasformando la cura respiratoria per le persone e per il pianeta: • https://www.chiesi.com/en/carbon-minimal-inhaler-cmi-therapeutic-equivalence-bts-winter-meeting/ • https://www.chiesi.com/en/pmdi-carbon-minimal-clinical-development-regulatory-submissions/

Chiesi avanza nel suo programma di inalatori con minimo impatto carbonico - Carbon Minimal Inhaler (CMI) – presentando nuovi dati di equivalenza terapeutica al British Thoracic Society (BTS) Winter Meeting Data: 26/11/2025

I due studi presentati al BTS hanno dimostrato l’equivalenza terapeutica e i profili di sicurezza simili per il farmaco di Chiesi a base di beclometasone dipropionato/formoterolo fumarato, formulato con il nuovo propellente HFA-152a, rispetto all’attuale formulazione con HFA-134a, in due diversi dosaggi1. Il portafoglio Chiesi di inalatori pressurizzati predosati (pMDI) a minimo impatto carbonico (Carbon Minimal Inhalers, CMI) è progettato per ridurre l’impronta di carbonio fino al 90%, contribuendo in questo modo al raggiungimento degli obiettivi climatici del contesto sanitario senza compromettere la cura più appropriata per il paziente2. Preservare la scelta terapeutica, garantire la continuità per i pazienti e ridurre l’impatto ambientale sono elementi centrali dell’approccio di Chiesi verso il “valore condiviso" e del suo impegno a raggiungere Net Zero sull’intero portafoglio e lungo tutta la catena del valore entro il 20352, rendendo Chiesi la prima azienda farmaceutica al mondo a perseguire questo obiettivo. Le procedure regolatorie per i pMDI a ridotto impatto ambientale inizieranno nel Regno Unito nei prossimi mesi, con la transizione nell’UE prevista entro il 2028, per garantire un accesso tempestivo a opzioni terapeutiche sostenibili.   Parma, Italia – 26 novembre 2025 – Chiesi Group, azienda biofarmaceutica internazionale orientata alla ricerca e certificata B Corp, ha annunciato la presentazione di nuovi dati al British Thoracic Society (BTS) Winter Meeting. I risultati confermano che il prodotto di Chiesi a base di beclometasone dipropionato/formoterolo fumarato, formulato con idrofluoroalcano (HFA) 152a, offre efficacia clinica e sicurezza comparabili alla formulazione attualmente in commercio con HFA-1341.   Gli inalatori pressurizzati predosati (pMDI) rappresentano circa lo 0,1% delle emissioni globali di gas serra³ – una quota destinata ad aumentare man mano che altri settori progressivamente vanno verso la riduzione delle proprie emissioni, evidenziando la necessità di un’azione tempestiva4,5. È significativo che oltre l’85% di pazienti e loro caregiver sostenga il passaggio a inalatori sostenibili, a condizione che l’efficacia e la sicurezza dei trattamenti restino invariati6,7.   “Questo annuncio sottolinea il nostro impegno a ridurre l’impatto ambientale delle cure respiratorie senza compromettere il beneficio clinico dei pazienti”, ha dichiarato Carmen Dell’Anna, Senior Vice President Global Medical Affairs & Franchise Air Strategy. “Garantire che il nostro portafoglio di pMDI con minimo impatto carbonico offra la stessa efficacia e sicurezza dei prodotti attuali aiuterà i professionisti della salute a guidare una transizione che non abbia alcun impatto sui pazienti, mantenendo la continuità terapeutica e promuovendo la sostenibilità.”   Il programma di inalatori con minimo impatto carbonico - Carbon Minimal Inhaler (CMI) – di Chiesi è un pilastro della strategia più ampia per raggiungere Zero Emissioni Nette di gas a effetto serra entro il 2035, rafforzando la leadership nell’innovazione sostenibile che genera benefici per i pazienti e per il pianeta.   Impegno Net Zero Chiesi punta a essere la prima azienda farmaceutica a raggiungere Zero Emissioni Nette di gas a effetto serra (GHG) su tutta la catena del valore entro il 2035, con 15 anni di anticipo rispetto all’obiettivo europeo di neutralità carbonica. Questo impegno copre tutte le emissioni (scope 1,2 e 3). Gli obiettivi di Chiesi sono stati validati dalla Science Based Targets initiative (SBTi) ad ottobre 2024. Il Gruppo ha consolidato il proprio inventario di gas serra secondo gli standard ISO 14064 e GHG Protocol, con audit annuali condotti da enti terzi indipendenti certificati. La transizione al propellente di nuova generazione HFA-152a rappresenta una delle azioni più incisive nella roadmap Net Zero di Chiesi, poiché i propellenti degli inalatori costituiscono la principale fonte di emissioni di gas serra del Gruppo.     Informazioni sul Gruppo Chiesi Chiesi è un gruppo biofarmaceutico internazionale orientato alla ricerca, che sviluppa e commercializza soluzioni terapeutiche innovative in ambito respiratorio, malattie rare e cure specialistiche. La missione dell’azienda è migliorare la qualità della vita delle persone, agendo con responsabilità verso la comunità e l’ambiente. Adottando la forma giuridica di Società Benefit in Italia, Stati Uniti, Francia e Colombia, l’impegno di Chiesi nella creazione di valore condiviso è legalmente vincolante e centrale nelle decisioni aziendali. Certificata B Corp dal 2019, Chiesi fa parte di una comunità globale di aziende che rispettano elevati standard di impatto sociale e ambientale. L’azienda punta a raggiungere Net Zero entro il 2035. Con 90 anni di esperienza, Chiesi ha sede a Parma (Italia), conta 31 affiliate nel mondo e oltre 7.500 dipendenti. Il centro R&D di Parma collabora con altri 6 hub di ricerca Chiesi in Francia, Stati Uniti, Canada, Cina, Regno Unito e Svezia.   Contatti per la stampa:  Vera Valota  Head of Global Communication, AIR & CARE  Tel: +44 734 188 99 92  Email: v.valota@chiesi.com     References: Almeida et al. Relative lung availability and total systemic exposure after inhalation of medium or high strength doses of beclometasone dipropionate/formoterol fumarate, formulated as pMDI with a next generatio propellant. 10.1136/thorax-2025-BTSabstracts.188. Thorax 2025;80 (Suppl 2):A1–A408. https://www.brit-thoracic.org.uk/media/pdlf4pcy/bts-winter-meeting-2025-final-programme-thorax-supplement.pdf Chiesi Sustainability Report 2024. https://www.chiesi.com/en/about-us/annual-report-and-csr/ Pritchard JN. The Climate is Changing for Metered-Dose Inhalers and Action is Needed. Drug Design, Development and Therapy 2020 (https://doi.org/10.2147%2FDDDT.S262141) EU 3rdF-GasesRegulationNo 2024/573 (https://eur-lex.europa.eu/eli/reg/2024/573/oj) KigaliAmendmenttotheMontrealProtocol,2016 (http://multimedia.3m.com/mws/media/1365924O/unep-fact-sheet-kigali-amendment-to-mp.pdf) Asthma UK & NHS England. (2021). Patient attitudes towards environmentally friendly inhalers. Retrieved from https://www.asthma.org.uk European Respiratory Society. (2022). Survey on patient and clinician perspectives on sustainable inhalers. Retrieved from https://www.ersnet.org