{"id":17313,"date":"2020-09-23T00:00:00","date_gmt":"2020-09-23T00:00:00","guid":{"rendered":"https:\/\/hdbuzzwp.codev.codev\/?p=17313"},"modified":"2021-02-08T00:00:00","modified_gmt":"2021-02-08T00:00:00","slug":"292-2","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/pl.hdbuzz.net\/292-2\/","title":{"rendered":"Smutne wie\u015bci z badania SIGNAL &#8211; pepinemab nie wp\u0142ywa na objawy HD"},"content":{"rendered":"\n<p>Badanie kliniczne SIGNAL powsta\u0142o w celu przetestowania leku o nazwie pepinemab u os\u00f3b na wczesnym etapie choroby Huntingtona. Ostatnio opublikowano wyniki tego badania i niestety okaza\u0142o si\u0119, \u017ce pepinemab nie spowolni\u0142 progresji objaw\u00f3w HD ani nie polepszy\u0142 stanu pacjent\u00f3w, tak jak tego oczekiwano.<\/p>\n\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Czym by\u0142o badanie SIGNAL i kto bra\u0142 w nim udzia\u0142?<\/h2>\n\n\n\n\n<p>Badanie kliniczne SIGNAL rozpocz\u0119\u0142a w 2015 roku firma Vaccinex. Zosta\u0142o zaprojektowane celem sprawdzenia, czy lek o nazwie pepinemab (znany r\u00f3wnie\u017c jako VX15) jest bezpieczny dla os\u00f3b z HD i czy mo\u017ce spowolni\u0107 post\u0119powanie zmian w przebiegu choroby, takich jak np. zmiany w m\u00f3zgu, trudno\u015bci z procesami my\u015blowymi, objawy ruchowe i zmiany zachowania. Kluczowe wyniki zosta\u0142y opublikowane w ostatnim czasie i najistotniejszy jest fakt, \u017ce pacjenci z HD nie odnie\u015bli korzy\u015bci ze stosowania pepinemabu.<\/p>\n\n\n\n\n\n<figure class=\"wp-block-image size-full\"><img loading=\"lazy\" decoding=\"async\" width=\"1920\" height=\"1280\" src=\"\/files\/uploads\/2020\/09\/codev-2020-09-23-a7ebded9ad-business-meeting-5395567_1920.jpg\" alt=\"Planuj\u0105c badanie nad HD, badacze musz\u0105 okre\u015bli\u0107 cele kliniczne badania nazywane &quot;pierwszorz\u0119dowymi punktami ko\u0144cowymi&quot;, kt\u00f3re ustalane s\u0105 na podstawie danych laboratoryjnych, opinii ekspert\u00f3w z dziedzin takich jak medycyna i statystyka, a tak\u017ce na podstawie informacji od rodzin z HD.  \" class=\"wp-image-5727\" srcset=\"https:\/\/i0.wp.com\/pl.hdbuzz.net\/wp-content\/uploads\/2020\/09\/codev-2020-09-23-a7ebded9ad-business-meeting-5395567_1920.jpg?w=1920&amp;quality=89&amp;ssl=1 1920w, https:\/\/i0.wp.com\/pl.hdbuzz.net\/wp-content\/uploads\/2020\/09\/codev-2020-09-23-a7ebded9ad-business-meeting-5395567_1920.jpg?resize=300%2C200&amp;quality=89&amp;ssl=1 300w, https:\/\/i0.wp.com\/pl.hdbuzz.net\/wp-content\/uploads\/2020\/09\/codev-2020-09-23-a7ebded9ad-business-meeting-5395567_1920.jpg?resize=1024%2C683&amp;quality=89&amp;ssl=1 1024w, https:\/\/i0.wp.com\/pl.hdbuzz.net\/wp-content\/uploads\/2020\/09\/codev-2020-09-23-a7ebded9ad-business-meeting-5395567_1920.jpg?resize=768%2C512&amp;quality=89&amp;ssl=1 768w, https:\/\/i0.wp.com\/pl.hdbuzz.net\/wp-content\/uploads\/2020\/09\/codev-2020-09-23-a7ebded9ad-business-meeting-5395567_1920.jpg?resize=1536%2C1024&amp;quality=89&amp;ssl=1 1536w\" sizes=\"auto, (max-width: 1000px) 100vw, 1000px\" \/><figcaption class=\"wp-element-caption\">Planuj\u0105c badanie nad HD, badacze musz\u0105 okre\u015bli\u0107 cele kliniczne badania nazywane &#8222;pierwszorz\u0119dowymi punktami ko\u0144cowymi&#8221;, kt\u00f3re ustalane s\u0105 na podstawie danych laboratoryjnych, opinii ekspert\u00f3w z dziedzin takich jak medycyna i statystyka, a tak\u017ce na podstawie informacji od rodzin z HD.\n\n<br><span class=\"attribution\">Image credit: <a href=\"https:\/\/pixabay.com\/photos\/business-meeting-meeting-business-5395567\/\">Joseph Mucira<\/a><\/span><\/figcaption><\/figure>\n\n\n\n\n<p>W badaniu wzi\u0119\u0142o udzia\u0142 301 uczestnik\u00f3w &#8211; wszyscy z nich to nosiciele genu HD; cz\u0119\u015b\u0107 z nich w momencie rozpocz\u0119cia badania do\u015bwiadcza\u0142o ju\u017c pl\u0105sawicy &#8211; typowych dla choroby Huntingtona objaw\u00f3w ruchowych, a cz\u0119\u015b\u0107 badanych jeszcze ich nie mia\u0142o. Okres tu\u017c przed wyst\u0105pieniem pl\u0105sawicy cz\u0119sto nazywany jest &#8222;p\u00f3\u017anym okresem prodromalnym&#8221; choroby Huntingtona, a okres, w kt\u00f3rym pacjent zaczyna do\u015bwiadcza\u0107 pl\u0105sawicy nazywany jest etapem &#8222;wczesnej manifestacji&#8221;.<\/p>\n\n\n\n\n<p>Do bada\u0144 klinicznych nad HD dobierane s\u0105 zazwyczaj osoby na &#8222;wczesnym etapie manifestacji HD&#8221; &#8211; pacjenci ze s\u0142abo nasilonymi objawami ruchowymi; jest tak dlatego, \u017ce niegdy\u015b pojawienie si\u0119 tych objaw\u00f3w by\u0142o podstaw\u0105 do diagnozy choroby Huntingtona, ale tak\u017ce dlatego, \u017ce od tego momentu mo\u017cna najbardziej wiarygodnie okre\u015bla\u0107 nasilenie objaw\u00f3w oraz ich zmiany. Mamy d\u0142ug wdzi\u0119czno\u015bci wobec uczestnik\u00f3w tego badania, kt\u00f3rzy dzielnie i wielkodusznie podj\u0119li ryzyko. Cho\u0107 wyniki s\u0105 rozczarowuj\u0105ce, s\u0105 one \u017ar\u00f3d\u0142em bezcennych informacji o progresji HD oraz pepinemabie, kt\u00f3ry obecnie testowany jest u pacjent\u00f3w z chorob\u0105 Alzheimera oraz z niekt\u00f3rymi nowotworami.<\/p>\n\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Co dzia\u0142o si\u0119 podczas badania SIGNAL?<\/h2>\n\n\n\n\n<p>W badaniu wzi\u0119\u0142y udzia\u0142 dwie g\u0142\u00f3wne grupy ludzi, nazwane &#8222;Kohort\u0105 A&#8221; oraz &#8222;Kohort\u0105 B&#8221;. Osoby z grupy A rozpocz\u0119\u0142y oraz uko\u0144czy\u0142y badanie jako pierwsze i bra\u0142y w nim udzia\u0142 przez kr\u00f3tszy okres czasu. Grupa B by\u0142a wi\u0119ksza, a uczestnicy z tej grupy byli monitorowani przez d\u0142u\u017cszy czas i przyjmowali lek w nieco inny spos\u00f3b. Wyniki Grupy A zosta\u0142y opublikowane w 2018 roku &#8211; badania obrazowe m\u00f3zgu wykonane u tej grupy sugerowa\u0142y w\u00f3wczas, \u017ce pepinemab mo\u017ce spowalnia\u0107 degeneracj\u0119 m\u00f3zgu w HD. Ostatnio firma Vaccinex opublikowa\u0142a wyniki Grupy B, kt\u00f3re niestety s\u0105 rozczarowuj\u0105ce.<\/p>\n\n\n\n\n<p>Ka\u017cdy uczestnik przez rok co miesi\u0105c stawia\u0142 si\u0119 na miejscu badania, by otrzyma\u0107 dawk\u0119 leku do\u017cylnie. Po\u0142owa uczestnik\u00f3w otrzymywa\u0142a pepinemab, a po\u0142owa placebo &#8211; roztw\u00f3r soli fizjologicznej bez leku. Podczas tych wizyt przeprowadzano r\u00f3wnie\u017c inne testy, takie jak obrazowanie metod\u0105 rezonansu magnetycznego, \u0107wiczenia proces\u00f3w uczenia si\u0119 i pami\u0119ci, badanie fizykalne oraz testy z krwi. \u017beby zapobiec tendencyjno\u015bci, ani uczestnicy badania, ani lekarze nie wiedzieli kto dostawa\u0142 pepinemab, a kto placebo. Taka strategia jest znana jako badanie kliniczne z podw\u00f3jnie \u015blep\u0105 pr\u00f3b\u0105 i jest to z\u0142oty standard w badaniach lek\u00f3w na ludziach.<\/p>\n\n\n\n\n<p>Po up\u0142ywie roku, uczestnicy dalej stawiali si\u0119 na wizyty przez okres od 6 miesi\u0119cy do 2 lat celem monitorowania stanu zdrowia, kondycji oraz bezpiecze\u0144stwa leku. Nast\u0119pnie statystycy przeanalizowali uzyskane dane, ktore z\u0142o\u017cy\u0142y si\u0119 na wyniki opublikowane przez firm\u0119 Vaccinex.<\/p>\n\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Planowanie badania klinicznego<\/h2>\n\n\n\n\n<figure class=\"wp-block-pullquote\"><blockquote><p>\u201eWszystkie dobre badania kliniczne s\u0105 zaprojektowane tak, by dostarczy\u0107 wi\u0119cej informacji na temat leku i samej choroby, niezale\u017cnie od tego, czy leczenie oka\u017ce si\u0119 sukcesem.\u201d\n\n<\/p><\/blockquote><\/figure>\n\n\n\n\n<p>By odczyta\u0107 wyniki badania SIGNAL we w\u0142a\u015bciwym kontek\u015bcie, pomocnym jest prze\u015bledzenie etapu planowania badania klinicznego nad HD &#8211; jest to d\u0142uga i trudna droga. Firmy farmaceutyczne musz\u0105 wzi\u0105\u0107 pod uwag\u0119 dane z laboratori\u00f3w (z test\u00f3w na kom\u00f3rkach i zwierz\u0119tach) oraz porady ludzi zwi\u0105zanych z t\u0105 jednostk\u0105 chorobow\u0105 &#8211; w tym lekarzy, naukowc\u00f3w specjalizuj\u0105cych si\u0119 w HD, statystyk\u00f3w oraz prawdziwych ekspert\u00f3w &#8211; rodziny z HD. Nast\u0119pnie badacze musz\u0105 obra\u0107 sobie <a href=\"https:\/\/eng.hdbuzz.net\/203\/\">kluczowe cele kliniczne<\/a>, znane jako &#8222;pierwszorz\u0119dowe punkty ko\u0144cowe&#8221;. Wi\u0105\u017c\u0105 si\u0119 z nimi najbardziej istotne pomiary, kt\u00f3re maj\u0105 by\u0107 dokonywane podczas trwania badania i na ich podstawie ocenia si\u0119 p\u00f3\u017aniej, czy proces leczenia pacjent\u00f3w z HD by\u0142 skuteczny.<\/p>\n\n\n\n\n<p>W zale\u017cno\u015bci od leku oraz od za\u0142o\u017conych cel\u00f3w badania, pomiary te mog\u0105 by\u0107 opisem wzorc\u00f3w ruchowych pacjenta, okre\u015bleniem poziomu l\u0119ku i depresji, a tak\u017ce ocen\u0105 funkcjonowania pacjenta w \u017cyciu codziennym uzyskan\u0105 na podstawie relacji pacjenta oraz bliskich os\u00f3b. Nim zacznie si\u0119 pr\u00f3ba kliniczna, badacze musz\u0105 zwr\u00f3ci\u0107 si\u0119 do instytucji reguluj\u0105cych takie dzia\u0142ania, jak FDA (w USA) czy EMA (w Europie), by wyja\u015bni\u0107, na jakiej podstawie okre\u015blili pierwszorz\u0119dowe punkty ko\u0144cowe, na czym dok\u0142adnie polega uczestnictwo w badaniu oraz w jaki spos\u00f3b planuj\u0105 analizowa\u0107 dane.<\/p>\n\n\n\n\n<p>Je\u017celi dzia\u0142anie leku nie pozwoli na popraw\u0119 stanu zdrowia pacjenta w zakresie najistotniejszych objaw\u00f3w b\u0105d\u017a pomiar\u00f3w, kt\u00f3re planowano od pocz\u0105tku, m\u00f3wi si\u0119, \u017ce badanie nie spe\u0142ni\u0142o pierwszorz\u0119dowych punkt\u00f3w ko\u0144cowych. Niestety &#8211; dok\u0142adnie to mo\u017cna powiedzie\u0107 o badaniu SIGNAL.<\/p>\n\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Jakie wyniki uzyskano w badaniu SIGNAL?<\/h2>\n\n\n\n\n<p>Pr\u00f3cz okre\u015blenia bezpiecze\u0144stwa oraz sprawdzenia pepinemabu pod k\u0105tem efekt\u00f3w ubocznych, badanie SIGNAL mia\u0142o dwa pierwszorz\u0119dowe punkty ko\u0144cowe zwi\u0105zane z mo\u017cliwo\u015bciami umys\u0142owymi pacjent\u00f3w z HD oraz og\u00f3lnym dobrostanem. Pierwszy cel opierano o testy funkcji poznawczych s\u0142u\u017c\u0105ce sprawdzeniu funkcji pami\u0119ci, planowania oraz wype\u0142niania instrukcji. Drugi pierwszorz\u0119dowy punkt ko\u0144cowy bazowa\u0142 na ocenie obejmuj\u0105cej stan zdrowia uczestnik\u00f3w, ich zachowania oraz mo\u017cliwo\u015bci codziennego funkcjonowania, dokonywanej przez lekarzy zaanga\u017cowanych w badanie.<\/p>\n\n\n\n\n<p>Na koniec badania SIGNAL, pepinemab zosta\u0142 uznany za bezpieczny i dobrze tolerowany (nie spowodowa\u0142 wielu powa\u017cnych efekt\u00f3w ubocznych). Jednak uczestnicy, kt\u00f3rzy otrzymali lek, nie byli w znacz\u0105co lepszym stanie ni\u017c osoby, kt\u00f3re dosta\u0142y placebo &#8211; zar\u00f3wno w kontek\u015bcie funkcji poznawczych oraz og\u00f3lnego dobrostanu. W oparciu o fakt, \u017ce pr\u00f3ba kliniczna SIGNAL nie spe\u0142ni\u0142a cel\u00f3w klinicznych, wiele \u017ar\u00f3de\u0142 informacji okre\u015bli\u0142o j\u0105 jako &#8222;pora\u017ck\u0119&#8221;. Prawd\u0105 jest, \u017ce badanie to nie spe\u0142ni\u0142o pierwszorz\u0119dowych punkt\u00f3w ko\u0144cowych i w tym znaczeniu pora\u017cka mia\u0142a miejsce.<\/p>\n\n\n\n\n<p>Jednak\u017ce, pojawi\u0142o si\u0119 r\u00f3wnie\u017c doniesienie, \u017ce pepinemab &#8222;wci\u0105\u017c mo\u017ce by\u0107 pomocny w odnoszeniu korzy\u015bci w zakresie funkcji poznawczych&#8221;, co sugeruje, \u017ce dalej ma on potencja\u0142. Wnioski te wzi\u0119\u0142y si\u0119 st\u0105d, \u017ce u pacjent\u00f3w z HD, kt\u00f3rzy otrzymali pepinemab odnotowano niewielk\u0105 popraw\u0119 w wykonywaniu test\u00f3w sprawdzaj\u0105cych funkcje my\u015blenia oraz organizowania, np. w planowaniu sekwencji czynno\u015bci celem przemieszczenia obiekt\u00f3w z jednej konfiguracji do innej b\u0105d\u017a w nad\u0105\u017caniu za tempem stukania palcami przy poleceniach zmian pr\u0119dko\u015bci. Poprawa w wykonywaniu polece\u0144 nie by\u0142a na tyle du\u017ca, by mo\u017cna by\u0142o j\u0105 okre\u015bli\u0107 jako &#8222;istotn\u0105 statystycznie&#8221;, co znaczy, \u017ce nie da\u0142o si\u0119 matematycznie wykaza\u0107 r\u00f3\u017cnicy mi\u0119dzy grup\u0105 przyjmuj\u0105c\u0105 lek a grup\u0105 przyjmuj\u0105c\u0105 placebo. Nie mo\u017cna zatem zdefiniowa\u0107 odniesionych korzy\u015bci z zastosowania pepinemabu. Je\u017celi wyliczenia matematyczne pokazuj\u0105, \u017ce efekt jest bardzo blisko istotno\u015bci statystycznej, mo\u017cna okre\u015bli\u0107 to jako &#8222;tendencj\u0119 w kierunku korzy\u015bci&#8221; &#8211; to tak jak gdyby powiedzie\u0107, \u017ce badanie <em>prawie<\/em> okaza\u0142o si\u0119 sukcesem. \nTo &#8222;prawie&#8221; jest \u017ar\u00f3d\u0142em sporej frustracji dla ca\u0142ej spo\u0142eczno\u015bci HD.<\/p>\n\n\n\n\n\n<figure class=\"wp-block-image size-full\"><img loading=\"lazy\" decoding=\"async\" width=\"1920\" height=\"1280\" src=\"\/files\/uploads\/2020\/09\/codev-2020-09-23-7e0831eb25-statistics-2899893_1920.jpg\" alt=\"Korzy\u015bci z zastosowania pepinemabu nie okaza\u0142y si\u0119 by\u0107 istotne statystycznie, co oznacza, \u017ce nie mo\u017cna by\u0142o matematycznie wykaza\u0107 r\u00f3\u017cnicy mi\u0119dzy grup\u0105 pacjent\u00f3w przyjmuj\u0105c\u0105 lek, a grup\u0105 przyjmuj\u0105c\u0105 placebo - nie uda\u0142o si\u0119 wykaza\u0107 faktycznych korzy\u015bci z zastosowania tej metody terapeutycznej.  \" class=\"wp-image-5729\" srcset=\"https:\/\/i0.wp.com\/pl.hdbuzz.net\/wp-content\/uploads\/2020\/09\/codev-2020-09-23-7e0831eb25-statistics-2899893_1920.jpg?w=1920&amp;quality=89&amp;ssl=1 1920w, https:\/\/i0.wp.com\/pl.hdbuzz.net\/wp-content\/uploads\/2020\/09\/codev-2020-09-23-7e0831eb25-statistics-2899893_1920.jpg?resize=300%2C200&amp;quality=89&amp;ssl=1 300w, https:\/\/i0.wp.com\/pl.hdbuzz.net\/wp-content\/uploads\/2020\/09\/codev-2020-09-23-7e0831eb25-statistics-2899893_1920.jpg?resize=1024%2C683&amp;quality=89&amp;ssl=1 1024w, https:\/\/i0.wp.com\/pl.hdbuzz.net\/wp-content\/uploads\/2020\/09\/codev-2020-09-23-7e0831eb25-statistics-2899893_1920.jpg?resize=768%2C512&amp;quality=89&amp;ssl=1 768w, https:\/\/i0.wp.com\/pl.hdbuzz.net\/wp-content\/uploads\/2020\/09\/codev-2020-09-23-7e0831eb25-statistics-2899893_1920.jpg?resize=1536%2C1024&amp;quality=89&amp;ssl=1 1536w\" sizes=\"auto, (max-width: 1000px) 100vw, 1000px\" \/><figcaption class=\"wp-element-caption\">Korzy\u015bci z zastosowania pepinemabu nie okaza\u0142y si\u0119 by\u0107 istotne statystycznie, co oznacza, \u017ce nie mo\u017cna by\u0142o matematycznie wykaza\u0107 r\u00f3\u017cnicy mi\u0119dzy grup\u0105 pacjent\u00f3w przyjmuj\u0105c\u0105 lek, a grup\u0105 przyjmuj\u0105c\u0105 placebo &#8211; nie uda\u0142o si\u0119 wykaza\u0107 faktycznych korzy\u015bci z zastosowania tej metody terapeutycznej.\n\n<br><span class=\"attribution\">Image credit: <a href=\"https:\/\/pixabay.com\/photos\/statistics-arrows-trend-economy-2899893\/\">Gerd Altmann<\/a><\/span><\/figcaption><\/figure>\n\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Co mo\u017cna wynie\u015b\u0107 z badania, kt\u00f3re okaza\u0142o si\u0119 &#8222;pora\u017ck\u0105&#8221;?<\/h2>\n\n\n\n\n<p>Czy pepinemab nadal mo\u017ce okaza\u0107 si\u0119 korzystny dla innej grupy pacjent\u00f3w z HD albo z inn\u0105 chorob\u0105? By\u0107 mo\u017ce. Mo\u017cliwe, \u017ce gdyby ta pr\u00f3ba kliniczna bada\u0142a wi\u0119ksz\u0105 grup\u0119, zak\u0142ada\u0142a inny pierwszorz\u0119dowy punkt ko\u0144cowy b\u0105d\u017a skupia\u0142a si\u0119 na osobach, kt\u00f3re pocz\u0105tkowo mia\u0142y wi\u0119ksze zaburzenia funkcji poznawczych, wynik by\u0142by inny. Podstawowy problem z takim &#8222;gdybaniem&#8221; i ewentualnym sprawdzaniem wszystkich mo\u017cliwych opcji, to fakt, \u017ce pacjenci z HD potrzebuj\u0105 leczenia o udowodnionej skuteczno\u015bci, a nie prawie-skutecznego. Potrzebuj\u0105 terapii choroby Huntingtona, kt\u00f3ra jest znacz\u0105co pomocna pod wzgl\u0119dem klinicznym, kt\u00f3rej skuteczno\u015b\u0107 mo\u017cna wykaza\u0107 matematycznie, kt\u00f3ra poprawi wyniki bada\u0144 pacjent\u00f3w, a tak\u017ce pomo\u017ce radzi\u0107 sobie z objawami b\u0105d\u017a spowolni przebieg choroby.<\/p>\n\n\n\n\n<p>Obecny punkt uchwytu pepinemabu w organizmie to pewien typ receptora, kt\u00f3ry otrzymuje sygna\u0142y od cz\u0105steczki nazywanej semaforyn\u0105 4D (SEMA4D). SEMA4D nadzoruje t\u0119 cz\u0119\u015b\u0107 reakcji zapalnej, kt\u00f3ra ma na celu zwalczenie intruza oraz &#8222;posprz\u0105tanie&#8221; wok\u00f3\u0142 kom\u00f3rek, kt\u00f3re uleg\u0142y zapaleniu &#8211; jednak w wielu chorobach np. chorobach m\u00f3zgu czy nowotworach, nadaktywna odpowied\u017a zapalna stanowi problem. SEMA4D pe\u0142ni rol\u0119 nie tylko w chorobie Huntingtona &#8211; nie jest to rola specyficzna dla HD &#8211; dlatego cz\u0119\u015b\u0107 naukowc\u00f3w i klinicyst\u00f3w by\u0142a sceptyczna wobec decyzji o testowaniu u pacjent\u00f3w z HD leku dzia\u0142aj\u0105cego na receptor dla tej cz\u0105steczki. Jednak istnia\u0142a nadzieja, \u017ce zablokowanie dzia\u0142ania SEMA4D za pomoc\u0105 pepinemabu z\u0142agodzi reakcj\u0119 zapaln\u0105 w m\u00f3zgu u pacjent\u00f3w z HD, chroni\u0105c przy tym kom\u00f3rki m\u00f3zgu, umo\u017cliwiaj\u0105c im pozostanie w dobrej kondycji i wzrost, co mog\u0142oby pozytywnie wp\u0142yn\u0105\u0107 na radzenie sobie z objawami HD.<\/p>\n\n\n\n\n<p>Pepinemab nie okaza\u0142 si\u0119 korzystny dla os\u00f3b z HD w badaniu SIGNAL &#8211; pierwszorz\u0119dowe punkty ko\u0144cowe nie osta\u0142y spe\u0142nione. W\u0142a\u015bnie dlatego wiele \u017ar\u00f3de\u0142 podaje, \u017ce ta pr\u00f3ba kliniczna by\u0142a &#8222;pora\u017ck\u0105&#8221;. Nie oznacza to jednak, \u017ce by\u0142o to marnowanie czasu lub \u017ce wk\u0142ad uczestnik\u00f3w badania poszed\u0142 na marne. Wszystkie dobre badania kliniczne s\u0105 zaprojektowane tak, by dostarczy\u0107 wi\u0119cej informacji na temat leku i samej choroby, niezale\u017cnie od tego, czy dana metoda terapeutyczna oka\u017ce si\u0119 sukcesem. Pr\u00f3bki krwi oraz innego rodzaju dane zbierane przez lata od pacjent\u00f3w podczas wizyt w ramach tego badania s\u0105 bezcenne dla lepszego zrozumienia, jak przebiega post\u0119p HD, a wyniki z badania SIGNAL s\u0105 cennym \u017ar\u00f3d\u0142em informacji dla test\u00f3w pepinemabu przeprowadzanych w grupach pacjent\u00f3w z chorob\u0105 Alzheimera oraz z rakiem g\u0142owy i szyi.<\/p>\n\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Co dalej?<\/h2>\n\n\n\n\n<p>Mo\u017cliwym jest, \u017ce leki bior\u0105ce za cel cz\u0105steczk\u0119 SEMA4D mog\u0105 by\u0107 korzystne dla pacjent\u00f3w z demencj\u0105, kt\u00f3rzy cierpi\u0105 na inny rodzaj zaburzenia pami\u0119ci, a tak\u017ce dla pacjent\u00f3w z rakiem, kt\u00f3rzy maj\u0105 inny problem z nadmiern\u0105 reakcj\u0105 zapaln\u0105. Dobrze zaprojektowane badania kliniczne powiedz\u0105 nam, czy tak w\u0142a\u015bnie jest; niedawno zacz\u0119to rekrutacj\u0119 pacjent\u00f3w z chorob\u0105 Alzheimera do badania SIGNAL-AD. Firma Vaccinex podaje, \u017ce kolejne badanie pepinemabu w grupie os\u00f3b z HD mo\u017ce by\u0107 uzasadnione, je\u017celi b\u0119dzie dotyczy\u0107 pacjent\u00f3w z wi\u0119kszymi problemami w zakresie funkcji poznawczych, lecz prawdopodobnie nie b\u0119dzie to mia\u0142o miejsca w najbli\u017cszej przysz\u0142o\u015bci.<\/p>\n\n\n\n\n<p>Na szcz\u0119\u015bcie w toku jest wiele bada\u0144 nad chorob\u0105 Huntingtona, w ramach kt\u00f3rych testowana jest terapia genowa celowana bezpo\u015brednio w \u017ar\u00f3d\u0142o choroby, a tak\u017ce inne metody leczenia ukierunkowane na objawy HD. Na ka\u017cd\u0105 &#8222;pora\u017ck\u0119&#8221; patrzymy z wdzi\u0119czno\u015bci\u0105 wobec os\u00f3b, kt\u00f3rych wysi\u0142ki pomog\u0142y zdoby\u0107 now\u0105 wiedz\u0119 na temat samej choroby oraz jej leczenia; nie mo\u017cemy si\u0119 r\u00f3wnie\u017c doczeka\u0107 wynik\u00f3w trwaj\u0105cych obecnie pr\u00f3b klinicznych oraz bada\u0144 maj\u0105cych rozpocz\u0105\u0107 si\u0119 w przysz\u0142o\u015bci.<\/p>\n\n\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Badanie SIGNAL nie wype\u0142ni\u0142o swojego kluczowego celu klinicznego &#8211; nie spowolniono post\u0119pu HD ani nie polepszono stanu pacjent\u00f3w z HD, jednak wyniki badania wci\u0105\u017c s\u0105 \u017ar\u00f3d\u0142em cennych informacji dla spo\u0142eczno\u015bci HD oraz badaczy.<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":20494,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":""},"categories":[249,232],"class_list":["post-17313","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-badanie-kliniczne","category-opracowywanie-leku"],"jetpack_featured_media_url":"https:\/\/i0.wp.com\/pl.hdbuzz.net\/wp-content\/uploads\/2020\/09\/codev-2020-09-23-3ed0de77bf-shutterstock_167269973__2_-scaled.jpg?fit=2560%2C1707&quality=89&ssl=1","acf":{"writers":[{"ID":4001,"user_firstname":"Jeff","user_lastname":"Carroll","nickname":"Dr Jeff Carroll, PhD","user_nicename":"jeffcarroll","display_name":"Dr Jeff Carroll, PhD","user_email":"jcarroll42@gmail.com","user_url":"","user_registered":"2025-05-12 17:21:43","user_description":"Jeff is an Associate Professor in the Department of Neurology at the University of Washington, Seattle, USA. Throughout his academic career, Jeff\u2019s focus has been on better understanding, and ultimately trying to help treat, patients with Huntington\u2019s Disease. In 2003, genetic testing revealed that Jeff had inherited a mutant copy of the Huntington\u2019s disease gene from his mother, which means that in the absence of new treatments, he will eventually develop symptoms. In addition to his work in the lab, Jeff is deeply involved in rare disease community work. In 2011, he founded HDBuzz, the first internet news platform for HD patients and their families worldwide.","user_avatar":"<img alt='' src='https:\/\/secure.gravatar.com\/avatar\/dad216830bb19f3fdc4137cf81b6cd9aa5860c491a5d519931814e648d67f51c?s=96&#038;d=mm&#038;r=g' srcset='https:\/\/secure.gravatar.com\/avatar\/dad216830bb19f3fdc4137cf81b6cd9aa5860c491a5d519931814e648d67f51c?s=192&#038;d=mm&#038;r=g 2x' class='avatar avatar-96 photo' height='96' width='96' loading='lazy' decoding='async'\/>"}],"editors":[{"ID":4201,"user_firstname":"Sarah","user_lastname":"Hernandez","nickname":"Dr Sarah Hernandez","user_nicename":"sarahhernandez","display_name":"Dr Sarah Hernandez","user_email":"sjherna2@uci.edu","user_url":"","user_registered":"2025-05-12 17:22:01","user_description":"Dr. Sarah Hernandez is the Director of Research Programs at the Hereditary Disease Foundation (HDF). She carried out her postdoctoral work with Dr. Leslie Thompson at the University of California, Irvine, where she used stem cells and fruit flies to define HD-related changes that exist outside the cell, in the \u201cextracellular matrix\u201d. At the HDF, Sarah oversees the Foundation\u2019s scientific research portfolio by managing the grants program, acting as the scientific liaison, and coordinating scientific programming through webinars, workshops, and conferences. Sarah enthusiastically supports the mission of the HDF, to identify the most promising research and accelerate treatments for Huntington\u2019s disease.","user_avatar":"<img alt='' src='https:\/\/secure.gravatar.com\/avatar\/98ccac076793d3b0a5e08d30afdc44f257a33590e3e1323dde502994d7e65166?s=96&#038;d=mm&#038;r=g' srcset='https:\/\/secure.gravatar.com\/avatar\/98ccac076793d3b0a5e08d30afdc44f257a33590e3e1323dde502994d7e65166?s=192&#038;d=mm&#038;r=g 2x' class='avatar avatar-96 photo' height='96' width='96' loading='lazy' decoding='async'\/>"}],"translators":[4205],"sources":null,"conflicts":"Autorzy nie zg\u0142osili konfliktu interes\u00f3w."},"jetpack_sharing_enabled":true,"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/pl.hdbuzz.net\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/17313","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/pl.hdbuzz.net\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/pl.hdbuzz.net\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/pl.hdbuzz.net\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/pl.hdbuzz.net\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=17313"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/pl.hdbuzz.net\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/17313\/revisions"}],"acf:user":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/pl.hdbuzz.net\/wp-json\/wp\/v2\/users\/4205"},{"embeddable":true,"href":"https:\/\/pl.hdbuzz.net\/wp-json\/wp\/v2\/users\/Array"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/pl.hdbuzz.net\/wp-json\/wp\/v2\/media\/20494"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/pl.hdbuzz.net\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=17313"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/pl.hdbuzz.net\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=17313"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}