{"id":18463,"date":"2023-02-14T00:00:00","date_gmt":"2023-02-14T00:00:00","guid":{"rendered":"https:\/\/hdbuzzwp.codev.codev\/?p=18463"},"modified":"2025-12-07T12:22:36","modified_gmt":"2025-12-07T12:22:36","slug":"339-2","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/fr.hdbuzz.net\/339-2\/","title":{"rendered":"\u00c9tude Roche Phase II GENERATION HD2 en cours"},"content":{"rendered":"\n

Roche a publi\u00e9 une lettre communautaire le mois dernier, d\u00e9taillant comment leur essai clinique de Phase II visant \u00e0 \u00e9tudier le m\u00e9dicament r\u00e9ducteur de huntingtine, tominersen, est maintenant en cours. Apprends-en plus sur ce que cela signifie dans cet article et lors du r\u00e9cent Webinaire de Recherche HDSA<\/a>, avec des repr\u00e9sentants de l’entreprise. <\/p>\n\n

Les hauts et les bas de la r\u00e9duction de huntingtine<\/h2>\n\n

Tominersen est un type de m\u00e9dicament appel\u00e9 ASO, qui vise \u00e0 r\u00e9duire les niveaux de la prot\u00e9ine huntingtine, et est administr\u00e9 par injections spinales. Les personnes atteintes de la maladie de Huntington produisent une forme \u00e9tendue de la prot\u00e9ine huntingtine, due \u00e0 une expansion dans leur g\u00e8ne huntingtine. En r\u00e9duisant la quantit\u00e9 de prot\u00e9ine huntingtine \u00e9tendue, les scientifiques travaillant sur ces m\u00e9dicaments esp\u00e8rent qu’ils pourraient ralentir ou arr\u00eater la progression des sympt\u00f4mes de Huntington. De nombreuses entreprises travaillent sur la r\u00e9duction de huntingtine en utilisant diff\u00e9rents types de m\u00e9dicaments, notamment Roche, Wave, uniQure, et PTC therapeutics. <\/p>\n\n\n

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Les scientifiques de Roche ont ensuite pass\u00e9 beaucoup de temps \u00e0 \u00e9plucher tous les r\u00e9sultats de GENERATION HD1 et ont d\u00e9couvert certaines tendances sugg\u00e9rant que tominersen pourrait avoir b\u00e9n\u00e9fici\u00e9 \u00e0 certains participants de l’essai\n\n<\/figcaption><\/figure>\n\n\n

Le parcours de tominersen du laboratoire de recherche \u00e0 cet essai clinique le plus r\u00e9cent a certainement \u00e9t\u00e9 mouvement\u00e9. Une \u00e9tude de tominersen qui s’est termin\u00e9e en 2019 a \u00e9t\u00e9 la premi\u00e8re \u00e0 montrer qu’il \u00e9tait possible de r\u00e9duire les niveaux de la prot\u00e9ine huntingtine. Il semblait \u00e9galement \u00eatre s\u00fbr chez les personnes pendant la dur\u00e9e de l’essai de 3 mois. Dans un essai de Phase III ult\u00e9rieur, appel\u00e9 GENERATION HD1, plus de 800 participants ont \u00e9t\u00e9 inscrits pour tester si tominersen pourrait am\u00e9liorer les signes et sympt\u00f4mes de Huntington. Malheureusement, GENERATION HD1 a \u00e9t\u00e9 interrompu pr\u00e9matur\u00e9ment en raison de probl\u00e8mes de s\u00e9curit\u00e9. Nous ne comprenons toujours pas enti\u00e8rement les raisons de cela, mais les participants qui ont re\u00e7u la dose la plus \u00e9lev\u00e9e et la plus fr\u00e9quente du m\u00e9dicament ont fait moins bien selon de nombreuses mesures que les patients qui ont re\u00e7u le placebo, exactement le contraire de ce que nous esp\u00e9rions. <\/p>\n\n

Les scientifiques de Roche ont ensuite pass\u00e9 beaucoup de temps \u00e0 \u00e9plucher tous les r\u00e9sultats de GENERATION HD1 et ont d\u00e9couvert certaines tendances sugg\u00e9rant que tominersen pourrait avoir b\u00e9n\u00e9fici\u00e9 \u00e0 certains participants de l’essai, en particulier ceux qui \u00e9taient plus jeunes et ont commenc\u00e9 l’essai avec des sympt\u00f4mes moins prononc\u00e9s de MH. Ce type d’analyse o\u00f9 les scientifiques repassent en revue des sous-ensembles de donn\u00e9es est appel\u00e9 \u00ab post hoc \u00bb. L’\u00e9tude originale GENERATION HD1 n’\u00e9tait pas con\u00e7ue pour r\u00e9pondre \u00e0 la question de savoir si le m\u00e9dicament est meilleur pour cette cat\u00e9gorie de patients atteints de Huntington, mais il semble y avoir un mod\u00e8le potentiellement prometteur. Pour aborder cette question correctement, les scientifiques de Roche doivent mener un autre essai clinique et c’est ainsi que GENERATION HD2 est n\u00e9. <\/p>\n\n

GENERATION HD2 – une approche nouvelle aux questions sur tominersen<\/h2>\n\n

Ce nouvel essai tentera de r\u00e9pondre \u00e0 quelques questions diff\u00e9rentes sur la possibilit\u00e9 d’utiliser tominersen comme traitement pour Huntington, en se concentrant sur la s\u00e9curit\u00e9 du m\u00e9dicament et s’il atteint correctement sa cible (huntingtine).<\/p>\n\n