{"id":18478,"date":"2022-11-03T00:00:00","date_gmt":"2022-11-03T00:00:00","guid":{"rendered":"https:\/\/hdbuzzwp.codev.codev\/?p=18478"},"modified":"2025-12-07T12:22:11","modified_gmt":"2025-12-07T12:22:11","slug":"337-2","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/es.hdbuzz.net\/337-2\/","title":{"rendered":"uniQure recibe luz verde para reanudar las pruebas de terapia g\u00e9nica para la EH"},"content":{"rendered":"\n

En agosto de 2022, uniQure anunci\u00f3 una pausa en el nuevo reclutamiento para su ensayo de AMT-130, una terapia g\u00e9nica para la EH administrada mediante cirug\u00eda cerebral. La decisi\u00f3n se tom\u00f3 despu\u00e9s de que 3 de los 14 participantes que hab\u00edan recibido una dosis alta del f\u00e1rmaco experimentaran efectos secundarios graves<\/a> tras el procedimiento. El Consejo de Supervisi\u00f3n de Datos y Seguridad (DSMB) del ensayo, un panel independiente de expertos que rastrean la seguridad del f\u00e1rmaco durante el ensayo, ha estado revisando cuidadosamente los datos de seguridad desde agosto. Recientemente determinaron que se pueden continuar las nuevas cirug\u00edas con dosis altas, con un seguimiento adicional para los participantes. Hablemos de esta noticia y de lo que significa para AMT-130 en el futuro. <\/p>\n\n

\u00bfQu\u00e9 es AMT-130?<\/h2>\n\n

AMT-130 es la primera terapia g\u00e9nica dise\u00f1ada para la enfermedad de Huntington. Las terapias g\u00e9nicas utilizan material gen\u00e9tico artificial para disminuir el da\u00f1o causado por un gen defectuoso o ausente. AMT-130 es una terapia de \u00abuna sola inyecci\u00f3n\u00bb, lo que significa que solo necesita administrarse una vez, y los efectos son permanentes. <\/p>\n\n\n

\"Esta
Esta esperanzadora noticia de uniQure muestra que un obst\u00e1culo en la investigaci\u00f3n cl\u00ednica no siempre es el final del camino para ese f\u00e1rmaco o terapia\n\nCr\u00e9dito de la imagen: TaraPatta<\/a><\/span><\/figcaption><\/figure>\n\n\n

En el caso de AMT-130, las instrucciones para bloquear el mensaje gen\u00e9tico de la huntingtina se empaquetan dentro de un virus inofensivo. Este virus se administra a diferentes partes del cerebro mediante cirug\u00eda utilizando agujas ultrafinas, de modo que el f\u00e1rmaco se extiende por todo el cerebro. <\/p>\n\n

El resultado es que muchas c\u00e9lulas cerebrales producen menos prote\u00edna huntingtina, con el objetivo de ralentizar la progresi\u00f3n de la enfermedad de Huntington. AMT-130 puede reducir con \u00e9xito la huntingtina en animales<\/a>, y hay un ensayo en curso en personas. <\/p>\n\n

Un resumen de lo que sabemos sobre el ensayo<\/h2>\n\n

Desde mediados de 2020, uniQure ha estado llevando a cabo un ensayo de seguridad, conocido como estudio de Fase I\/II, de AMT-130. Este es un ensayo muy peque\u00f1o, que involucra a 26 personas en los EE. UU. y a otras 15 en Europa. <\/p>\n\n

El brazo estadounidense del ensayo incluye un placebo, lo que significa que 10 de los que se someten a la cirug\u00eda tendr\u00e1n un procedimiento \u00absimulado\u00bb, en el que no recibir\u00e1n AMT-130. De los 16 que s\u00ed reciben AMT-130, 6 personas recibir\u00e1n una dosis baja y 10 una dosis alta. En el brazo europeo del ensayo, no hay placebo, y 6 personas recibir\u00e1n una dosis baja y 9 una dosis alta de AMT-130. <\/p>\n\n

En junio de 2022, uniQure comparti\u00f3 una actualizaci\u00f3n positiva<\/a> sobre el primer a\u00f1o de datos del grupo de dosis baja del ensayo estadounidense. La dosis baja de AMT-130 parec\u00eda segura con efectos secundarios limitados, y hubo signos tempranos de reducci\u00f3n de la huntingtina en algunos participantes para los que se dispon\u00eda de datos. <\/p>\n\n

Entonces, en agosto, llegaron noticias m\u00e1s dif\u00edciles<\/a>: en el grupo de dosis alta, 3 personas experimentaron graves problemas neurol\u00f3gicos despu\u00e9s de la cirug\u00eda. Por recomendaci\u00f3n del Consejo de Supervisi\u00f3n de Datos y Seguridad, uniQure paus\u00f3 las nuevas cirug\u00edas con dosis altas. En ese momento, 24 de los 26 participantes previstos en el ensayo estadounidense ya se hab\u00edan sometido a la cirug\u00eda, y 10 de 15 en Europa. Anunciaron que se tomar\u00eda una decisi\u00f3n sobre los pr\u00f3ximos pasos m\u00e1s adelante en el oto\u00f1o, para dar al DSMB la oportunidad de revisar los datos m\u00e1s a fondo. <\/p>\n\n

Lo que aprendimos de la reciente actualizaci\u00f3n<\/h2>\n\n

Desde agosto, el DSMB ha estado llevando a cabo una revisi\u00f3n m\u00e1s exhaustiva de los datos. El 2 de noviembre, uniQure comparti\u00f3 un comunicado de prensa<\/a>, as\u00ed como una declaraci\u00f3n dirigida a las familias con EH<\/a>. En primer lugar, compartieron que los efectos secundarios graves han desaparecido en esos tres participantes con dosis altas. En segundo lugar, informaron a la comunidad de que las cirug\u00edas restantes con dosis altas se llevar\u00e1n a cabo seg\u00fan lo previsto. Los 2 participantes estadounidenses restantes ya se han inscrito en el ensayo, y uniQure espera inscribir a los 5 participantes europeos finales en la primera mitad de 2023. <\/p>\n\n

Por \u00faltimo, uniQure comparti\u00f3 lo que el DSMB recomend\u00f3 para las cirug\u00edas restantes: despu\u00e9s del procedimiento, los participantes ser\u00e1n monitorizados m\u00e1s de cerca durante 2 semanas, incluyendo una visita en persona el d\u00eda 7 despu\u00e9s del procedimiento. Esto ayudar\u00e1 a los m\u00e9dicos del estudio a decidir si prescribir f\u00e1rmacos para ayudar a controlar cualquier reacci\u00f3n inmunitaria en las semanas posteriores a la cirug\u00eda. Es probable que esto sea lo que caus\u00f3 los efectos secundarios graves, como hinchaz\u00f3n, confusi\u00f3n y dolores de cabeza. <\/p>\n\n

Avanzando y esperando m\u00e1s noticias<\/h2>\n\n

El mensaje general para la comunidad de la EH es que el estudio de AMT-130 de uniQure seguir\u00e1 adelante seg\u00fan lo previsto. Esto significa que uniQure todav\u00eda est\u00e1 en camino de anunciar los \u00faltimos datos del estudio estadounidense en el segundo trimestre de 2023. Con m\u00e1s datos, es probable que tengamos una mejor idea de si AMT-130 podr\u00eda probarse de forma segura en un ensayo m\u00e1s amplio para la EH, uno que probar\u00eda su eficacia para ralentizar los s\u00edntomas de la EH. <\/p>\n\n

La forma en que se implement\u00f3 y levant\u00f3 esta pausa del estudio demuestra la importancia de la supervisi\u00f3n independiente de los datos, que est\u00e1 integrada en cada ensayo cl\u00ednico. En este caso, la pausa permiti\u00f3 al DSMB investigar m\u00e1s a fondo y recomendar cambios que mantuvieran a los participantes m\u00e1s seguros. Eso es absolutamente primordial para todos los que nos beneficiamos de la investigaci\u00f3n m\u00e9dica, especialmente para las valientes personas que son las primeras en recibir una terapia experimental sin precedentes. <\/p>\n\n

Por encima de todo, esta noticia trae una esperanza renovada, e ilustra que un obst\u00e1culo en la investigaci\u00f3n cl\u00ednica no siempre es el final del camino!<\/p>\n\n

Saber m\u00e1s<\/h4>\n\n