{"id":17577,"date":"2021-04-28T00:00:00","date_gmt":"2021-04-28T00:00:00","guid":{"rendered":"https:\/\/hdbuzzwp.codev.codev\/?p=17577"},"modified":"2021-05-15T00:00:00","modified_gmt":"2021-05-15T00:00:00","slug":"305-2","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/de.hdbuzz.net\/305-2\/","title":{"rendered":"Huntington's Disease Therapeutics Conference 2021 – Tag 2"},"content":{"rendered":"\n

Wir melden uns am 2. Tag der virtuellen CHDI Huntington’s Disease Therapeutics Conference 2021 zur\u00fcck. Am Vormittag ging es diesmal um vielversprechende pr\u00e4klinische Forschung und am Nachmittag um unterschiedliche Biomarker der Huntington-Krankheit.<\/p>\n\n\n\n\n

Welche neuen Medikamente gegen Huntington sind in der Pipeline?<\/h2>\n\n\n\n\n

Zus\u00e4tzlich zu den laufenden klinischen Studien l\u00e4uft auch die Grundlagenforschung zu Wirkstoffen gegen die Huntington-Krankheit weiter. Einige der interessantesten Projekte standen heute auf der Tagesordnung.<\/p>\n\n\n\n\n\n

\"Das
Das Bild zeigt Huntingtin in Proben von SMA-Kindern aus der Branaplam-Studie. Die rote und die blaue Linie zeigen die Menge an Huntingtin, die um etwa ein Drittel abnimmt und niedrig bleibt.\n\n
Image credit: Novartis<\/a><\/span><\/figcaption><\/figure>\n\n\n\n\n

Reparatur des zellul\u00e4ren Entsorgungssystems: Entfernen giftiger Ansammlungen von Huntingtin<\/h3>\n\n\n\n\n

Der erste Vortrag kam von Peter Hamley von Samsara Therapeutics. Das Thema waren kleine Molek\u00fcle, die die Autophagozytose ankurbeln sollen, das ist eine Art von M\u00fcllentsorgung in der Zelle. Dieser M\u00fcll kann aus unn\u00fctzen oder sch\u00e4dlichen Proteinhaufen, z. B. aus Huntingtin, bestehen. Das Ziel ist, die Zellen vor diesem M\u00fcll zu sch\u00fctzen, indem man mit Wirkstoffen die zelleigene M\u00fcllabfuhr unterst\u00fctzt. Es ist bekannt, dass eine Verbesserung der Autophagozytose die Lebenserwartung von Tieren erh\u00f6hen kann, daher verfolgt man diesen Ansatz auch f\u00fcr die Behandlung altersbezogener bzw. degenerativer Erkrakungen wie der Huntington-Krankheit.<\/p>\n\n\n\n\n

Samsara rastert hierbei systematisch Molek\u00fcle, um diejenigen zu finden, die Autophagozytose beg\u00fcnstigen und schaut sich im Folgenden genauer an, ob sie auch dazu f\u00fchren, dass Proteinklumpen besser entfernt werden. Mithilfe ihrer Molek\u00fcldatenbank konnten Samsara bereits einige interessante Verbindungen identifizieren, die sich in Zellkulturen und in M\u00e4usen g\u00fcnstig auf die Autophagozytose auswirken. Diese scheinen besser als bisher bekannte Stoffe zu wirken und zeigen sich bereits vielversprechend bei anderen Formen der Neurodegeneration, z. B. bei Alzheimer. Die Anwendung dieser Erkenntnisse auf die Huntington-Krankheit geht Samsara schrittweise an und untersuchte zun\u00e4chst Huntington-Zellkulturen und -M\u00fccken. Sie rechnen damit in K\u00fcrze den besten Kandidaten definieren zu k\u00f6nnen und hoffen auf dessen weitere Testung als Huntington-Medikation im Jahr 2022.<\/p>\n\n\n\n\n

Kleine Molek\u00fcle zur Huntingtin-Verminderung<\/h3>\n\n\n\n\n

Als N\u00e4chste trug Beth Hoffman von Origami Therapeutics vor. Passend zum Namen besch\u00e4ftigt sich das Unternehmen mit dem richtigen und sch\u00e4dlichen Falten von Eiwei\u00dfen. Durch die extra-lange CAG-Sequenz faltet sich das mutierte Huntingtin zu einer anderen Form zusammen als der Wildtyp. Dies k\u00f6nnte ein Grund sein, warum es daraufhin in sch\u00e4dliche Eiwei\u00dfbestandteile zerlegt wird. Origami Therapeutics entwickelt kleine Molek\u00fcle, die sich um die Entsorung dieser Bestandteile k\u00fcmmern sollen. Die Molek\u00fcle k\u00f6nnten entweder die Entsorgungsmechanismen der Zelle stimulieren oder auch die Struktur des gefalteten Eiwei\u00dfes stabilisieren, sodass keine ungesunden Abbauprodukte entstehen.<\/p>\n\n\n\n\n

Origami misst hierf\u00fcr die Anh\u00e4ufung des mutierten Eiwei\u00dfes und die Sch\u00e4digungen, von denen sie annehmen, dass sie durch die Verklumpungen verursacht werden. <\/p>\n\n\n\n\n

Austausch erkrankter Hilfszellen im Gehirn<\/h3>\n\n\n\n\n

Steve Goldman, ein Forscher, der sich mit Heilungsstrategien durch Ersatz erkrankter Gliazellen mit gesunden Gliazellen im Gehirn besch\u00e4ftigt, hielt den n\u00e4chsten Vortrag.<\/p>\n\n\n\n\n

Im Rahmen seiner Forschung will er herausfinden, ob der Verlust an Gliazellen durch die Huntington-Mutation auch Ausl\u00f6ser f\u00fcr Symptome der Krankheit ist. Durch Einpflanzen von Gliazellen mit der Huntington-Mutation in M\u00e4usegehirnen, konnte seine Gruppe zeigen, dass die M\u00e4use Symptome und abnormales Verhalten entwickelten. Auch in Zellkulturen in der Petrischale l\u00e4sst sich beobachten, dass bei Gliazellen mit der Mutation ganz andere Gene aktiv bzw. inaktiv sind als bei Gliazellen ohne die Mutation. Gehirnzellen, die von Huntington-Gliazellen umgeben sind zeigen eine schlechtere Funktionalit\u00e4t. Astrozyten sind eine bestimmte Art von Gliazellen, die bei Anwesenheit der Mutation Ver\u00e4nderungen in ihrer Form, Entwicklung und Gesundheit zeigen.<\/p>\n\n\n\n\n

Goldman’s Gruppe wollte herausfinden, ob die Transplantation von gesunden Gliazellen in Huntington-M\u00e4use zu einer Verbesserung ihrer Symptome f\u00fchren kann. Sie konnten tats\u00e4chlich abgemildert Symptome und eine h\u00f6here Lebenserwartung der M\u00e4use beobachten. Goldmann hat sich zum Ziel gesetzt, solche Transplantationen auch bei Menschen durchzuf\u00fchren und bereitet derzeit entsprechende klinische Studien vor.<\/p>\n\n\n\n\n

Von spinaler Muskelatrophie zur Huntington-Krankheit<\/h3>\n\n\n\n\n

\u201eZus\u00e4tzlich zu den laufenden klinischen Studien l\u00e4uft auch die Grundlagenforschung zu Wirkstoffen gegen die Huntington-Krankheit weiter.\u201c\n\n<\/p><\/blockquote><\/figure>\n\n\n\n\n

Der Themenabschnitt wurde durch den Vortrag von Rajeev Sivasankaran von Novartis abgerundet. Er handelte von Branaplam, ein Huntingtin-Verminderungs-Medikament, dass man als Tablette schlucken kann. Wir berichteten in einem unserer letzten Artikel schon dar\u00fcber<\/a>.<\/p>\n\n\n\n\n

Novartis hatte bisher an einer anderen neurodegenerativen Erkrankung geforscht, der spinalen Muskelatrophie (SMA), die ausgepr\u00e4gte Muskelschw\u00e4che bei Kindern ausl\u00f6st. Auch SMA ist eine Erbrankheit, allerdings wird sie durch ein fehlendes Gen\/Protein hervorgerufen und nicht wie die Huntington-Krankheit durch ein vorhandenes mutiertes Gen. Das Medikament Branaplam von Novartis stellt das fehlende Eiwei\u00df her, indem es einen Trick namens „Splice Modulation“ (~Verbindungsmodulation) anwendet.<\/p>\n\n\n\n\n

Durch Branaplam wird ein Gen in den Zellen aktiviert, dass ein Eiwei\u00df erzeugt, das die Funktion des fehlenden Eiwei\u00dfes ersetzen kann. Bei SMA-Kindern konnten erste klinische Studien schon Erfolge vorweisen.<\/p>\n\n\n\n\n

Genauer gesagt, wirkt Branaplam auf die Verbindungen, die durch die Boten-RNA hergestellt werden. Auf diese Weise k\u00f6nnte es auch die Herstellung des Huntingtins beeinflussen. Durch einen gl\u00fccklichen Zufall weist das Huntington-Gen n\u00e4mlich die gleiche Sequenz auf und mit deren Hilfe k\u00f6nnte Branaplam die Herstellung des Proteins drosseln. Es f\u00fchrt dazu, dass ein Abschnitt in die mRNA eingef\u00fcgt wird, der normalerweise abgebaut werden w\u00fcrde. Diese mRNA weist dann die Zelle nicht mehr dazu an, mehr Eiwei\u00df zu produzieren sondern sagt ihr das Gegenteil.<\/p>\n\n\n\n\n

Bei Huntington-M\u00e4usen konnte die Wirsamkeit von Branaplam bereits gezeigt werden. Sivasankaran zeigte die Daten dazu. Drei Wochen lang nach der Gabe von Branaplam konnte eine geringere Konzentration von Huntingtin bei ihnen gemessen werden, danach stieg das Niveau von Huntingtin wieder an.<\/p>\n\n\n\n\n

Anhand der Daten aus der klinischen Studie mit den SMA-Kindern konnten ebenfalls Absenkungen von Huntingtin beobachtet werden. Huntingtin wurde in etwa um ein Drittel vermindert und die Konzentration blieb niedrig. Novartis ist bereits weit fortgeschritten mit der Planung einer klinischen Studie zu Branaplam und der Huntington-Krankheit, auch wenn heute keine Details dazu bekannt gegeben wurden. In der anschlie\u00dfenden Fragerunde sprach Sivasankaram jedoch davon, dass weitere Informationen dazu in den n\u00e4chsten Wochen und in diesem Sommer bekannt gegeben werden sollen.<\/p>\n\n\n\n\n

Biomarker zur \u00dcberpr\u00fcfung der Huntingtin-Verminderung<\/h2>\n\n\n\n\n

Am Nachmittag lag der Fokus auf Biomarkern. Mithilfe von Biomarkern sind Wissenschaftler und \u00c4rzte in der Lage, auf der einen Seite das Fortschreiten der Huntington-Krankheit und auf der anderen Seite die Wirksamkeit von Medikamenten zu \u00fcberpr\u00fcfen.<\/p>\n\n\n\n\n

Bildgebende Verfahren zur Erfassung des Huntingtins im Gehirn<\/h3>\n\n\n\n\n

Daniele Bertoglio berichtete von seiner Forschung an der Erfassung von Huntingtin im Gehirn durch bildgebende Verfahren. Seine Gruppe arbeitet an ausgekl\u00fcgelten Werkzeugen um dieses Ziel zu erreichen.<\/p>\n\n\n\n\n

Derzeit kann die Menge an Huntingtin im Gehirn nur indirekt bestimmt werden, indem man Nervenwasserproben am R\u00fccken entnimmt. N\u00e4heres dazu finden Sie bei Interesse hier<\/a>. Um eine direkte und gleichzeitig nicht-invasive Messung im Gehirn zu erm\u00f6glichen, arbeitet Bertoglios Gruppe gerade an Verfahren zur chemischen Markierung des Huntingtins. Diese chemischen Stoffe werden auch Tracer genannt und enthalten schwach radioaktive Elemente, die \u00fcber Positionen-Emissions-Tomographie (PET) erfasst werden k\u00f6nnen. PET ist eine h\u00e4ufig eingesetzte, medizinische Methode, bisher fehlen lediglich die f\u00fcr Huntingtin passenden Tracer.<\/p>\n\n\n\n\n\n

\"Biomarker
Biomarker sollen behandelnden \u00c4rzten ein genaueres Verst\u00e4ndnis des Zustands des Patienten geben k\u00f6nnen als die reine \u00e4u\u00dferliche Beobachtung. Sie sollen dabei helfen, H\u00e4ufigkeit und Dosis von Medikationen zu bestimmen.\n\n<\/figcaption><\/figure>\n\n\n\n\n

An Huntington-M\u00e4usen, die mit Huntingtin-Verminderungsmedikamenten behandelt wurden, hat Bertoglio’s Gruppe ihren eigens entwickelten Tracer getestet. Die PET zeigte schw\u00e4chere Signale bei M\u00e4usen mit gerinegeren Huntingtin-Werten, so wie es sich die Forscher erhofft hatten. Es konnten sowohl niedrigere Huntingtin-Gesamtwerte als auch lokal niedrigere Huntingtin-Konzentrationen mit unterschiedlichen Techniken der PET erfolgreich sichtbar gemacht werden.<\/p>\n\n\n\n\n

In der anschlie\u00dfenden Fragerunde erw\u00e4hnte Bertoglio noch, dass seine Gruppe den neuen Tracer auch an gespendetem Hirngewebe von Huntington-Patienten testen konnte, wo sich die Funktionalit\u00e4t zu best\u00e4tigen schien.<\/p>\n\n\n\n\n

Erprobung von Huntingtin-Tracern im Menschen<\/h3>\n\n\n\n\n

Der im vorangegangenen Vortrag beschriebene Tracer ist tats\u00e4chlich schon Kern einer laufenden klinischen Studie namens iMagemHTT, von der uns Andrew Wood in seinem Vortrag berichtete. Hier werden zu gleichen Zeitpunkten Blutproben und PET\/MRT-Scans untersucht, um die Funktionalit\u00e4t des Tracers und seine Wechselwirkungen im K\u00f6rper zu pr\u00fcfen.<\/p>\n\n\n\n\n

Wood untersuchte zun\u00e4chst verschiedene Dosierungen des Tracers und dessen Verweildauer im menschlichen K\u00f6rper. Mit der scheinbar geeignetsten und sichersten Dosis wurde im Anschluss fortgefahren. Er stellte vorl\u00e4ufige Daten von drei Teilnehmern einer Phase-I-Studie vor, es wurden die Vertr\u00e4glichkeit und die Abbaugeschwindigkeit untersucht, bisher gab sieht es f\u00fcr den Tracer gut aus.<\/p>\n\n\n\n\n

Die Studie l\u00e4uft noch im n\u00e4chsten Jahr weiter, es werden Menschen mit und ohne die Huntington-Krankheit freiwillig teilnehmen, sie erhalten den Tracer und es werden Blutproben abgenommen und PET\/MRT-Scans durchgef\u00fchrt. \nIm Hintergrund arbeitet Wood’s Gruppe zusammen mit der CHDI an weiteren Tracer-Kandidaten und untersucht deren Eigenschaften, um im Zweifelsfall darauf zur\u00fcckgreifen zu k\u00f6nnen.<\/p>\n\n\n\n\n

Da die Huntingtin-Konzentration im Nervenwasser unter Umst\u00e4nden nicht der Huntingtin-Konzentration im Gehirn entspricht, liegen hohe Erwartungen auf diesen Tracern, um zuk\u00fcnftig eine sichere Diagnose machen zu k\u00f6nnen. Wood hofft, dass es einer der Kandidaten im Laufe des Jahres 2022 in die Kliniken schaffen k\u00f6nnte.<\/p>\n\n\n\n\n

Untersuchung von Huntington-Biomarkern an nicht-menschlichen Huntington-Primaten<\/h3>\n\n\n\n\n

Jodi McBride sprach als N\u00e4chste von ihrer Forschung zu Biomarkern an nicht-menschlichen Primaten mit mutiertem Huntington-Gen. Viele Huntington-bezogenen Studien arbeiten mit gesunden Affen, um beispielsweise nachvollziehen zu k\u00f6nnen, wie Wirkstoffe sich in einem gro\u00dfen Gehirn verteilen k\u00f6nnen. McBride hat eine neue Methode entwickelt, bei der sie mithilfe eines Virus das Huntington-Gen in die Gehirne von Affen einbringt. Das Gen sorgt f\u00fcr die Herstellung von Huntingtin, es bilden sich Eiwei\u00dfablagerungen. Die Affen weisen Probleme im Arbeitsged\u00e4chtnis und bei Bewegungen sowie Ver\u00e4nderungen im Gehirn auf, \u00e4hnlich wie sie von der Huntington-Krankheit bei Menschen bekannt sind.<\/p>\n\n\n\n\n

McBride’s Gruppe ist weiterhin damit besch\u00e4ftigt, bildgebende Verfahren und andere Methoden an den Affen zu testen, um festzustellen, ob sie sich f\u00fcr die Erforschung von Biomarkern f\u00fcr die Huntington-Krankheit als Tiermodell eignen.<\/p>\n\n\n\n\n

Innovationen in der Bildgebung, die das Fortschreiten der Huntington-Krankheit sowie neue Biomarker sichtbar machen<\/h3>\n\n\n\n\n

\u201eMithilfe von Biomarkern sind Wissenschaftler und \u00c4rzte in der Lage, auf der einen Seite das Fortschreiten der Huntington-Krankheit und auf der anderen Seite die Wirksamkeit von Medikamenten zu \u00fcberpr\u00fcfen.\u201c\n\n<\/p><\/blockquote><\/figure>\n\n\n\n\n

Derek Jones war nun an der Reihe, um \u00fcber neue MRT-Techniken zu sprechen. Er betont sowohl die M\u00f6glichkeiten als auch die Herausforderungen dieser nicht-invasiven Art der Untersuchung.<\/p>\n\n\n\n\n

Viele unterschiedliche Ver\u00e4nderungen im Gehirn k\u00f6nnen f\u00fcr den Laien gleich aussehen, sie auseinanderzuhalten ist f\u00fcr die richtige Interpretation essentiell. Die technologische Verbesserung der MRT-Ger\u00e4te erm\u00f6glicht ein leichteres Erkennen der Unterschiede und solche neuen Ger\u00e4te werden in den Krankenh\u00e4usern immer g\u00e4ngiger. Durch sie werden auch Bereiche im Gehirn sichtbar, die vorher kaum erfasst werden konnten, die aber besonders wichtig f\u00fcr den Verlauf der Huntington-Krankheit sind, wie z. B. das Striatum.<\/p>\n\n\n\n\n

In Jones‘ Labor werden Methoden f\u00fcr Untersuchungen entwickelt, die es den behandelnden \u00c4rzten erlauben, so viele Informationen wie m\u00f6glich aus den MRT-Scans zu erhalten. Dahinter steckt komplizierte Mathematik. Es k\u00f6nnen unter anderem sehr subtile Ver\u00e4nderungen bei Huntington-Betroffenen, die noch keine Symptome zeigen, sichtbar gemacht werden.<\/p>\n\n\n\n\n

Jones bedankte sich f\u00fcr die Arbeit im Rahmen der HDClarity-Studie, die eine Standardisierung f\u00fcr die Entnahme von Nervenwasserproben von Huntington-Patienten entwickelt hat. In einem Project namens ImageClarity wendet er die gleichen Prinzipien zur Standardisierung f\u00fcr seine Scans an.<\/p>\n\n\n\n\n

Neue Biomarker im Nervenwasser<\/h3>\n\n\n\n\n

Niels Skotte hielt heute die letzte Pr\u00e4sentation. Seine Forschung dreht sich um die Quantifizierung verschiedener Eiwei\u00dfe im Nervenwasser und im Blut von Huntington-Patienten. Er h\u00e4lt Ausschau nach neuen Biomarkern, die das Fortschreiten der Krankheit sichtbar machen sollen.<\/p>\n\n\n\n\n

In winzigen Mengen Nervenwasser oder Blut k\u00f6nnen seine Kollegen derartige Eiwei\u00dfe identifizieren. Sie beobachten in beiden Medien signifikante Ver\u00e4nderungen, wenn sie gesunde Kontrollproben mit denen von Huntington-Patienten mit und ohne Symptome vergleichen. <\/p>\n\n\n\n\n

Ein beispiel ist das Protein NfL, das schon fr\u00fcher wissenschaftlich beschrieben wurde. Die Konzentration von NfL nimmt zu, wenn die Krankheit weiter voranschreitet. Daher wird es bereits in klinischen Studien als Biomarker verwendet. Ein weiteres Protein, mit dem sich Skotte besch\u00e4ftigt tr\u00e4gt den Kurznamen PENK. Dessen Menge verringert sich mit fortschreitender Erkrankung. Hier forscht seine Gruppe weiterhin an der genauen Korrelation mit der Krankheit.<\/p>\n\n\n\n\n

Bis morgen!<\/h2>\n\n\n\n\n

Im n\u00e4chsten Artikel werden wir vom dritten Tag der Konferenz berichten.<\/p>\n\n\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Unsere \u00dcbersicht zu Huntington's Disease Therapeutics Conference 2021 – Tag 2 #HDTC2021<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":20444,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":""},"categories":[386,619,634],"class_list":["post-17577","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-chdi-konferenz","category-konferenzen","category-sonderbeitrag"],"jetpack_featured_media_url":"https:\/\/i0.wp.com\/de.hdbuzz.net\/wp-content\/uploads\/2021\/04\/codev-2021-04-28-02c43daed5-Day2_20210428.png?fit=1687%2C1125&quality=80&ssl=1","acf":{"writers":[{"ID":4202,"user_firstname":"Rachel","user_lastname":"Harding","nickname":"Dr Rachel Harding","user_nicename":"rachelharding","display_name":"Dr Rachel Harding","user_email":"rachel.harding@utoronto.ca","user_url":"","user_registered":"2025-05-12 17:22:01","user_description":"Rachel Harding is an Assistant Professor at the Department of Pharmacology and Toxicology and a Principal Investigator at the Structural Genomics Consortium. 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